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SNCTP000004013 | NCT04390646 | BASEC2020-00270

Pulse-UP: Hormone GnRH sur la concentration, l'attention et le langage chez les personnes porteuses d'une trisomie 21 Pulse-UP: GnRH-Hormon auf Konzentration, Aufmerksamkeit und Sprache bei Menschen mit Trisomie 21

Datenbasis: BASEC (Import vom 28.03.2024), WHO (Import vom 20.03.2024)
Geändert: 27.02.2024, 01:00
Krankheitskategorie: Demenz und Alzheimer, Endokrinologische Erkrankungen (nicht Krebs), Geistes- und Verhaltenskrankheiten, Genetische Störungen

Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)

Les personnes porteuses d'une trisomie 21 présentent des défauts de la concentration, de l'attention et du langage. Un traitement appelé "hormone GnRH", utilisé habituellement dans le traitement de la fertilité et ne présentant aucun effet secondaire notable, a montré chez des souris trisomiques 21 un effet positif sur leur cognition. Nous avons réalisé une étude pilote avec 8 personnes qui a permis de montrer l'effet de ce traitement sur l'attention, le raisonnement et la compréhension chez des jeunes adultes présentant une trisomie 21. Suite à cette phase pilote, nous allons débuter la phase suivante, étude randomisée, pendant laquelle chaque participant sera tiré au sort pour faire partie soit du groupe traitement soit du groupe placebo (ni l'investigateur, ni le participant saura à quel groupe il appartient). Le traitement sera administré pendant 6 mois à l'aide d'un petit appareil, placé au niveau de la partie supérieure du bras ou du ventre, qui de façon indolore l'injecte sous la peau. L’appareil devra être remplacé tous les 3 jours par un nouveau. L'étude se déroulera sur 12 mois, dont 6 mois de traitement et 6 mois de suivi. Les visites (8 en tout) seront organisées au CHUV à Lausanne, aux HUG à Genève et/ou à l'UKBB à Bâle. Une première visite d'inclusion permettra de vérifier si la personne remplit les critères pour participer à l'étude. Elle comprendra une visite clinique, un ultra-son ovarien pour les femmes ainsi que des tests de compréhension. L'efficacité du traitement sera évaluée à la fin de l'étude en comparant les résultats de tous les examens.

Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)

Trisomie 21 (Syndrome de Down)

Health conditions (Datenquelle: WHO)

Down Syndrome;Cognitive Decline;Alzheimer Disease, Early Onset;Olfaction Disorders

Seltene Krankheit (Datenquelle: BASEC)

Nein

Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne) (Datenquelle: BASEC)

Phase 2 - Etude Randomisée

Nous allons confirmer l'efficacité de l'hormone GnRH sur la cognition chez les personnes nées avec une trisomie 21 en comparant avec un placebo.

- Groupe 1: traitement "hormone GnRH" (thérapie commercialisée sous le nom de Lutrelef)
- Groupe 2: Placebo (eau salée)

Interventions (Datenquelle: WHO)

Drug: GnRH, gonadorelin acetate;Drug: 0.9% NaCl

Kriterien zur Teilnahme an der Studie (Datenquelle: BASEC)

1) Diagnostic de Trisomie 21
2) Age: 16-50 ans
3) Langage courant et habilité à comprendre les procédures de l'étude
4) Consentement à une contraception non hormonale
Pour les femmes : Dispositif intra-utérin au cuivre, une ligature des trompes préalable ou des préservatifs pour le partenaire
Pour les hommes : préservatifs ou vasectomie

Ausschlusskriterien (Datenquelle: BASEC)

1) Signes cliniques ou biochimiques suggérant une maladie aiguë ou nécessitant une hospitalisation
2) Abus chronique d’alcool, de drogues ou de médicaments
3) Prise de médicaments modifiant les hormones
4) Participation dans une autre étude
5) Désir de parentalité pendant l'étude
6) Femmes: kyste ovarien, syndrome des ovaires polykystiques
7) Contrindications à l'IRM (pacemaker, clips métalliques,..)

Inclusion/Exclusion Criteria (Datenquelle: WHO)

Gender: All
Maximum age: 50 Years
Minimum age: 16 Years

Inclusion Criteria:

- Diagnosis of trisomy 21

- Verbal expression (ability to follow the procedures of the study)

- Consent to a non-hormonal contraception during the whole duration of the study For
women: intra-uterine device with copper, a prior tubal ligation or condoms for the
partner For men: condoms or vasectomy

Exclusion Criteria:

- Acute illness (clinical or biochemical findings suggesting acute
illness/hospitalization)

- Chronic alcohol abuse, illicit drug use, anabolic steroid abuse, psychotropic drugs
reported by caregivers

- Taking medication that modifies hormones: spironolactone, ketoconazole,
anticoagulants, corticosteroids, ACTH hormone, psychotropics, including
antidepressants, antipsychotics and anticonvulsants.

- Known pituitary adenoma and other hormone-dependent tumours

- Participation in another clinical study

- Intention to become a parent during the course of the study

- Females: ovarian cysts, non-hypothalamic anovulation (i.e. polycystic ovary syndrome),
pregnancy or lactation

- Males: hematocrit > 54%

- Contraindications for MRI (e.g. pacemaker, metal clips,etc)

- Participant or his/her legal representative do not want to be informed in case of
incidental findings

Weitere Angaben zur Studie im WHO-Primärregister

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04390646

Weitere Angaben zur Studie aus der Datenbank der WHO (ICTRP)

https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=NCT04390646
Weitere Informationen zur Studie

Rekrutierungsstatus

Recruiting

Wissenschaftlicher Titel (Datenquelle: WHO)

Effect of Pulsatile GnRH Therapy on Cognition in Down Syndrome: Randomized Placebo Control Study

Studientyp (Datenquelle: WHO)

Interventional

Design der Studie (Datenquelle: WHO)

Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Triple (Participant, Care Provider, Investigator).

Phase (Datenquelle: WHO)

Phase 2/Phase 3

Primäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Cognition

Sekundäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Dimensional change card sorting task (DCCS);Paired Associated Learning (PAL, part of the CANTAB battery);Token test;Corsi block tapping task;Litmus non-word-repetition test;Health-related quality of life SF-12;Adaptive behavior (Vineland II) - caregiver questionnaire;Glycemia;Insulinemia;Total cholesterol;High density lipoprotein (HDL)-cholesterol;Low density lipoprotein (LDL)-cholesterol;Triglycerides

Kontakt für Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Please refer to primary and secondary sponsors

Ergebnisse der Studie (Datenquelle: WHO)

Zusammenfassung der Ergebnisse

noch keine Angaben verfügbar

Link zu den Ergebnissen im Primärregister

noch keine Angaben verfügbar

Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten

noch keine Angaben verfügbar

Studiendurchführungsorte

Durchführungsorte in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Basel, Genf, Lausanne

Durchführungsländer (Datenquelle: WHO)

Switzerland

Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie

Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Michela Adamo
+41213140603
pulseup@chuv.ch

Kontakt für allgemeine Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Nelly Pitteloud, MD;Pulse-UP study;Pulse-UP Study
Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV)
+41 21 314 06 25
pulseup@chuv.ch

Kontakt für wissenschaftliche Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Nelly Pitteloud, MD;Pulse-UP study;Pulse-UP Study
Endocrinology, Metabolism, Diabetology (CHUV)
+41 21 314 06 25
pulseup@chuv.ch

Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)

Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)

Commission cantonale d’Éthique de la Recherche sur l’être humain Vaud (CER-VD)

Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission

17.08.2020

Weitere Studienidentifikationsnummern

Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID) (Datenquelle: BASEC)

2020-00270

Secondary ID (Datenquelle: WHO)

700779
Pulse-UP
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