Einleitung wieder einblenden
SNCTP000002387

Tamoxifen in Duchenne Muskeldystrophie: Eine multizentrische, randomisierte, doppel-blinde, placebo-kontrollierte, Phase 3 Studie über 48 Wochen zur Prüfung der Sicherheit und Wirksamkeit.

Datenbasis: BASEC (Import vom 25.06.2019)
Geändert: 20.05.2019
Krankheitskategorie: Erkrankungen des Nervensystems, Genetische Störungen, Muskel-Skelett-Erkrankungen (nicht Krebs)

Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)

Es ist eine multizentrische (findet an verschiedenen Studienzentren statt), doppel-blinde (weder der Prüfarzt noch der Patient wissen, ob der Patient das Medikament mit Wirkstoff oder Placebo bekommt) , randomisierte (die Patienten werden zufällig einer der beiden Behandlungsgruppen zugeordnet), placebo-kontrollierte (eine Patientengruppe erhält das Medikament mit Wirkstoff, die andere ein gleich aussehendes Placebo) Phase 3 Studie.
Die Studie läuft über 48 Wochen mit einer Kerngruppe (Gruppe A) mit 79 gehfähigen 6.5 – 12jährigen DMD Patienten unter stabiler Standardtherapie mit Glucocorticoiden. Zudem sollen parallel 16-20 nicht-gehfähige 10 – 16jährige Patienten ohne Zusatztherapie mit Glucocorticoiden (Gruppe B) eingeschlossen werden, um mehr Daten zur Verträglichkeit in einer breiten DMD-Population zu erhalten.
Alle Patienten werden 20mg Tamoxifen oder Placebo einmal täglich über 48 Wochen erhalten.

Untersuchte Krankheiten (Datenquelle: BASEC)

Muskeldystrophie Duchenne (DMD) ist eine seltene Erkrankung, welche etwa 1 von 3500 bis 6000 Buben betrifft. Die Patienten leiden unter einem progressivem Muskelschwund und kardialen Krankheiten und haben eine verminderte Lebenserwartung. DMD ist die häufigste vererbbare Muskeldystrophie.

Seltene Krankheit (Datenquelle: BASEC)

Ja

Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne) (Datenquelle: BASEC)

Bei der Startvisite, während und am Ende der Studie erfolgen klinische, physiotherapeutische, radiologische Untersuchungen sowie eine Laboranalyse und ein MRI. Enthalten sind die Untersuchung der motorischen Funktionen (MFM), das North Star Ambulatory Assessment (NSAA), die Funktionsmessung der oberen Extremitäten (PUL), Muskelfunktionstests auf Zeit, die 6-Minuten Gehstrecke, der 10-Meter Lauf, das Aufstehen aus dem Liegen in den Stand, die quantitative Muskeltestung (QMT) mit dem Myogrip sowie das quantiative MRI der Oberschenkelmuskulatur. Sicherheitsanalysen beinhalten die Vitalzeichen, eine augenärztliche Untersuchung, Blutanalysen, die Tanner-Einordnung sowie in ausgewählten Zentren ein Röntgen der Hand zur Bestimmung des Knochenalters und eine DEXA-Knochendichtemessung.
Zudem werden folgende Fragebögen verwendet: Personal-Adjustment and Role Skills Scale (PARS-III).

Kriterien zur Teilnahme an der Studie (Datenquelle: BASEC)

Einschlusskriterien:

Gruppe A (gehfähige Patienten)
- Dokumentierte Diagnose von DMD (Mutationsnachweis im Dystrophin-Gen oder substantiell reduzierte Spiegel vom Dystrophin-Protein (z.B. fehlend oder <5%) im Western Blot oder Immunstaining
- Stabile Behandlung mit Steroiden >6 Monate (ohne wesentliche Veränderungen in der Dosierung (>0.2mg/kg)) bei Screening

Ausschlusskriterien (Datenquelle: BASEC)

Ausschlusskriterien:
- Bekannte Überempfindlichkeit oder Allergie gegenüber Tamoxifen
- Weibliches Geschlecht
- Einnahme/Anwendung von Tamoxifen oder Testosteron innerhalb der letzten 3 Monate
- Bekannte oder vermutete maligne Erkrankung
- Andere chronische Krankheiten oder klinisch relevante Einschränkungen der Nieren-, Leber- oder Herzfunktion
- Bekannte oder vermutete Malcompliance
- Jegliche Verletzungen, welche Einfluss auf die Funktionstestung haben (z.B. Fraktur der oberen oder unteren Extremitäten)
- Geplante oder absehbare Skoliose-OP während der Studienzeit (nach Ermessen des Investigators)

Studiendurchführungsorte

Durchführungsorte in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Basel

Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie

Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Dirk Fischer
+41 61 704 12 12
admin-tamdmd@ukbb.ch

Weitere Studienidentifikationsnummern

BASEC ID (Datenquelle: BASEC)

2017-01708