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NCT03363321 | SNCTP000002741

EINE MULTIZENTRISCHE OFFENE STUDIE ZUR BEURTEILUNG DER LANGFRISTIGEN SICHERHEIT

Datenbasis: BASEC (Import vom 11.12.2018), WHO (Import vom 09.12.2018)
Geändert: 09.12.2018
Krankheitskategorie: Blutkrankheiten (nicht Krebs)

Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)

Die klinische Untersuchung von PF-06741086 wird mit Studie
B7841003 fortgesetzt, einer langfristigen Studie zur Sicherheit,
Verträglichkeit und Wirksamkeit von PF-06741086 im Rahmen einer
kontinuierlichen 6-monatigen Behandlung. Das primäre Ziel der Studie
B7841003 ist die Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit einer
langfristigen (mindestens 6 Monate), kontinuierlichen Prophylaxe mit
unter die Haut verabreichtem PF-06741086 (Prüfmedikament). Das zweite Ziel ist die Beurteilung der klinischen Wirksamkeit auf der Grundlage der
Häufigkeit von Blutungen.
Sicherheitsdaten, einschliesslich behandlungsbedingter Unerwünschter Ereignisse/Nebenwirkungen und
Labortest-Abweichungen werden während der gesamten Studie geprüft,
um die PF-06741086-Behandlung auf sämtliche unerwartete Risiken
zu überwachen.

Untersuchte Krankheiten (Datenquelle: BASEC)

Schwerwiegende Hämophilie Typ A und B

Health conditions (Datenquelle: WHO)

Hemophilia A or B

Seltene Krankheit (Datenquelle: BASEC)

Ja

Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne) (Datenquelle: BASEC)

Verabreichung einer Dosis (100 oder 300 mg) des Prüfmedikaments, unter
die Haut (subcutan).

Interventions (Datenquelle: WHO)

Biological: PF-06741086

Kriterien zur Teilnahme an der Studie (Datenquelle: BASEC)

1. Nachweis einer persönlich unterzeichneten und datierten
Einwilligungserklärung, aus der hervorgeht, dass der
Studienteilnehmer (oder ein rechtlich anerkannter
Vertreter/Eltern/Vormund) über alle studienrelevanten
Aspekte informiert wurde.
2. Männer 18 und < 65 Jahren.
3. Body Mass Index (BMI) 17,5 und 30,5 kg/m² und
Gesamtgewicht 50 und 100 kg.
4. Diagnose einer schweren Hämophilie A oder B (FVIII- oder
FIX-Aktivität 1 %).

Ausschlusskriterien (Datenquelle: BASEC)

1. Frauen.
2. Bekannte Erkrankung der Koronararterien oder
thrombotische oder ischämische Erkrankung.
3. Bekannte Blutgerinnungsstörung mit Ausnahme von
Hämophilie A oder B.
4. ATIII-, Protein C- oder Protein S-Mangel, Faktor-V-Leiden-
Träger, Prothrombin 20210-Mutation oder andere bekannte
pro-thrombotische Erkrankung.

Inclusion/Exclusion Criteria (Datenquelle: WHO)


Inclusion Criteria:

- Severe hemophilia A or B (Factor VIII or Factor IX activity = 1%)

- Subjects enrolled as Factor VIII or Factor IX inhibitor patients must have a positive
inhibitor test result (above the upper limit of normal) at the local laboratory and
must receive a bypass agent as primary treatment for bleeding episodes.

Exclusion Criteria:

- Known coronary artery, thrombotic, or ischemic disease

- Concomitant treatment with activated prothrombin complex concentrate

Weitere Angaben zur Studie im WHO-Primärregister

https://clinicaltrials.gov/show/NCT03363321

Weitere Angaben zur Studie aus der Datenbank der WHO (ICTRP)

http://apps.who.int/trialsearch/Trial2.aspx?TrialID=NCT03363321

Weitere Informationen zur Studie

Registrationsdatum der Studie

30.11.2017

Einschluss der ersten teilnehmenden Person

30.05.2018

Rekrutierungsstatus

Recruiting

Wissenschaftlicher Titel (Datenquelle: WHO)

A Multicenter, Open-label Study To Evaluate The Long-term Safety, Tolerability And Efficacy Of Subcutaneous Pf-06741086 In Subjects With Severe Hemophilia

Studientyp (Datenquelle: WHO)

Interventional

Design der Studie (Datenquelle: WHO)

Allocation: Non-Randomized. Intervention model: Sequential Assignment. Primary purpose: Prevention. Masking: None (Open Label).

Phase (Datenquelle: WHO)

Phase 2

Primäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Frequency, severity and causal relationship of treatment emergent adverse events (TEAEs) and withdrawals due to TEAEs;Percentage of subjects with laboratory abnormalities;Number of subjects with changes from baseline in vital signs;Number of subjects with change from baseline in electrocardiogram (ECG) parameters;Percentage of subjects with injection site reactions

Sekundäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Number of bleeding episodes

Kontakt für Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Please refer to primary and secondary sponsors

Studiendurchführungsorte

Durchführungsorte in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Zürich

Durchführungsländer (Datenquelle: WHO)

Chile, Croatia, Poland, South Africa, Switzerland, United States

Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie

Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Martina Knecht-Maier
+41 43-495 7359
martina.knechtmaier@pfizer.com

Kontakt für allgemeine Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Pfizer CT.gov Call Center
Pfizer

Kontakt für wissenschaftliche Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Pfizer CT.gov Call Center
Pfizer

Studienverantwortliche

Hauptsponsor (Datenquelle: WHO)

Pfizer

Weitere Studienidentifikationsnummern

BASEC ID (Datenquelle: BASEC)

2017-01809

Secondary ID (Datenquelle: WHO)

2017-001255-31