Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)
Die klinische Untersuchung von PF-06741086 wird mit Studie
B7841003 fortgesetzt, einer langfristigen Studie zur Sicherheit,
Verträglichkeit und Wirksamkeit von PF-06741086 im Rahmen einer
kontinuierlichen 6-monatigen Behandlung. Das primäre Ziel der Studie
B7841003 ist die Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit einer
langfristigen (bis zu 365 Tage), kontinuierlichen Prophylaxe mit
unter die Haut verabreichtem PF-06741086 (Prüfmedikament). Das zweite Ziel ist die Beurteilung der klinischen Wirksamkeit auf der Grundlage der
Häufigkeit von Blutungen.
Sicherheitsdaten, einschliesslich behandlungsbedingter Unerwünschter Ereignisse/Nebenwirkungen und
Labortest-Abweichungen werden während der gesamten Studie geprüft,
um die PF-06741086-Behandlung auf sämtliche unerwartete Risiken
zu überwachen.
Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)
Schwerwiegende Hämophilie Typ A und B
Health conditions
(Datenquelle: WHO)
Hemophilia A or B
Seltene Krankheit
(Datenquelle: BASEC)
Nein
Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne)
(Datenquelle: BASEC)
Verabreichung einer Dosis (100 oder 300 mg) des Prüfmedikaments, unter
die Haut (subcutan).
Interventions
(Datenquelle: WHO)
Biological: PF-06741086
Kriterien zur Teilnahme an der Studie
(Datenquelle: BASEC)
1. Nachweis einer persönlich unterzeichneten und datierten
Einwilligungserklärung, aus der hervorgeht, dass der
Studienteilnehmer (oder ein rechtlich anerkannter
Vertreter/Eltern/Vormund) über alle studienrelevanten
Aspekte informiert wurde.
2. Männer 18 und < 75 Jahren.
3. Body Mass Index (BMI) 17,5 und 30,5 kg/m² und
Gesamtgewicht 50 und 100 kg. a. Für Heranwachsende muss der BMI 14 kg/m2 sein und das Gesamt Körpergewicht muss 30 kg sein
4. Diagnose einer schweren Hämophilie A oder B (FVIII- oder
FIX-Aktivität 1 %).
Ausschlusskriterien
(Datenquelle: BASEC)
1. Frauen.
2. Bekannte Erkrankung der Koronararterien oder
thrombotische oder ischämische Erkrankung.
3. Bekannte Blutgerinnungsstörung mit Ausnahme von
Hämophilie A oder B.
4. ATIII-, Protein C- oder Protein S-Mangel, Faktor-V-Leiden-
Träger, Prothrombin 20210-Mutation oder andere bekannte
pro-thrombotische Erkrankung.
Inclusion/Exclusion Criteria
(Datenquelle: WHO)
Inclusion Criteria:
- Severe hemophilia A or B (Factor VIII or Factor IX activity = 1%)
- Subjects enrolled as Factor VIII or Factor IX inhibitor patients must have a positive
inhibitor test result (above the upper limit of normal) at the local laboratory and
must receive a bypass agent as primary treatment for bleeding episodes.
- Episodic (on-demand) treatment regimen prior to screening
- At least 6 acute bleeding episodes during the 6-month period prior to screening
Exclusion Criteria:
- Known coronary artery, thrombotic, or ischemic disease
- Concomitant treatment with activated prothrombin complex concentrate
-
Weitere Informationen zur Studie
Datum der Studienregistrierung
30.11.2017
Einschluss der ersten teilnehmenden Person
30.05.2018
Rekrutierungsstatus
Completed
Wissenschaftlicher Titel
(Datenquelle: WHO)
A MULTICENTER, OPEN-LABEL STUDY TO EVALUATE THE LONG-TERM SAFETY, TOLERABILITY AND EFFICACY OF SUBCUTANEOUS PF-06741086 IN SUBJECTS WITH SEVERE HEMOPHILIA
Studientyp
(Datenquelle: WHO)
Interventional
Design der Studie
(Datenquelle: WHO)
Allocation: Non-Randomized. Intervention model: Sequential Assignment. Primary purpose: Prevention. Masking: None (Open Label).
Phase
(Datenquelle: WHO)
Phase 2
Primäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Frequency, severity and causal relationship of treatment emergent adverse events (TEAEs) and withdrawals due to TEAEs;Percentage of subjects with laboratory abnormalities;Number of subjects with changes from baseline in vital signs;Number of subjects with change from baseline in electrocardiogram (ECG) parameters;Percentage of subjects with injection site reactions;Percentage of subejct with infusion site reactions
Sekundäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Number of treatments for breakthrough bleeding episodes;Number of bleeding episodes
Kontakt für Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Ergebnisse der Studie
(Datenquelle: WHO)
Zusammenfassung der Ergebnisse
noch keine Angaben verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
noch keine Angaben verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
Yes
Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Studiendurchführungsorte
Durchführungsorte in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Zürich
Durchführungsländer
(Datenquelle: WHO)
Brazil, Chile, Croatia, France, Poland, South Africa, Spain, Switzerland, United States
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Martina Knecht-Maier
+41 43-495 7359
martina.knechtmaier@pfizer.com
Kontakt für allgemeine Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Pfizer CT.gov Call Center
Pfizer
Kontakt für wissenschaftliche Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Pfizer CT.gov Call Center
Pfizer
Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Kantonale
Ethikkommission Zürich
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
02.02.2018
Weitere Studienidentifikationsnummern
Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID)
(Datenquelle: BASEC)
2017-01809
Secondary ID (Datenquelle: WHO)
2017-001255-31
B7841003
Zurück zur Übersicht