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SNCTP000002741 | NCT03363321 | BASEC2017-01809

EINE MULTIZENTRISCHE OFFENE STUDIE ZUR BEURTEILUNG DER LANGFRISTIGEN SICHERHEIT; VERTRÄGLICHKEIT UND WIRKSAMKEIT VON SUBKUTANEM PF-06741086 BEI STUDIENTEILNEHMERN MIT SCHWERER HÄMOPHILIE

Datenbasis: BASEC (Import vom 28.03.2024), WHO (Import vom 20.03.2024)
Geändert: 23.12.2023, 16:54
Krankheitskategorie: Blutkrankheiten (nicht Krebs)

Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)

Die klinische Untersuchung von PF-06741086 wird mit Studie B7841003 fortgesetzt, einer langfristigen Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von PF-06741086 im Rahmen einer kontinuierlichen 6-monatigen Behandlung. Das primäre Ziel der Studie B7841003 ist die Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit einer langfristigen (bis zu 365 Tage), kontinuierlichen Prophylaxe mit unter die Haut verabreichtem PF-06741086 (Prüfmedikament). Das zweite Ziel ist die Beurteilung der klinischen Wirksamkeit auf der Grundlage der Häufigkeit von Blutungen. Sicherheitsdaten, einschliesslich behandlungsbedingter Unerwünschter Ereignisse/Nebenwirkungen und Labortest-Abweichungen werden während der gesamten Studie geprüft, um die PF-06741086-Behandlung auf sämtliche unerwartete Risiken zu überwachen.

Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)

Schwerwiegende Hämophilie Typ A und B

Health conditions (Datenquelle: WHO)

Hemophilia A or B

Seltene Krankheit (Datenquelle: BASEC)

Nein

Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne) (Datenquelle: BASEC)

Verabreichung einer Dosis (100 oder 300 mg) des Prüfmedikaments, unter
die Haut (subcutan).

Interventions (Datenquelle: WHO)

Biological: PF-06741086

Kriterien zur Teilnahme an der Studie (Datenquelle: BASEC)

1. Nachweis einer persönlich unterzeichneten und datierten
Einwilligungserklärung, aus der hervorgeht, dass der
Studienteilnehmer (oder ein rechtlich anerkannter
Vertreter/Eltern/Vormund) über alle studienrelevanten
Aspekte informiert wurde.
2. Männer 18 und < 75 Jahren.
3. Body Mass Index (BMI) 17,5 und 30,5 kg/m² und
Gesamtgewicht 50 und 100 kg. a. Für Heranwachsende muss der BMI 14 kg/m2 sein und das Gesamt Körpergewicht muss 30 kg sein
4. Diagnose einer schweren Hämophilie A oder B (FVIII- oder
FIX-Aktivität 1 %).

Ausschlusskriterien (Datenquelle: BASEC)

1. Frauen.
2. Bekannte Erkrankung der Koronararterien oder
thrombotische oder ischämische Erkrankung.
3. Bekannte Blutgerinnungsstörung mit Ausnahme von
Hämophilie A oder B.
4. ATIII-, Protein C- oder Protein S-Mangel, Faktor-V-Leiden-
Träger, Prothrombin 20210-Mutation oder andere bekannte
pro-thrombotische Erkrankung.

Inclusion/Exclusion Criteria (Datenquelle: WHO)


Inclusion Criteria:

- Severe hemophilia A or B (Factor VIII or Factor IX activity = 1%)

- Subjects enrolled as Factor VIII or Factor IX inhibitor patients must have a positive
inhibitor test result (above the upper limit of normal) at the local laboratory and
must receive a bypass agent as primary treatment for bleeding episodes.

- Episodic (on-demand) treatment regimen prior to screening

- At least 6 acute bleeding episodes during the 6-month period prior to screening

Exclusion Criteria:

- Known coronary artery, thrombotic, or ischemic disease

- Concomitant treatment with activated prothrombin complex concentrate

Weitere Angaben zur Studie im WHO-Primärregister

https://clinicaltrials.gov/show/NCT03363321

Weitere Angaben zur Studie aus der Datenbank der WHO (ICTRP)

https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=NCT03363321
Weitere Informationen zur Studie

Datum der Studienregistrierung

30.11.2017

Einschluss der ersten teilnehmenden Person

30.05.2018

Rekrutierungsstatus

Completed

Wissenschaftlicher Titel (Datenquelle: WHO)

A MULTICENTER, OPEN-LABEL STUDY TO EVALUATE THE LONG-TERM SAFETY, TOLERABILITY AND EFFICACY OF SUBCUTANEOUS PF-06741086 IN SUBJECTS WITH SEVERE HEMOPHILIA

Studientyp (Datenquelle: WHO)

Interventional

Design der Studie (Datenquelle: WHO)

Allocation: Non-Randomized. Intervention model: Sequential Assignment. Primary purpose: Prevention. Masking: None (Open Label).

Phase (Datenquelle: WHO)

Phase 2

Primäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Frequency, severity and causal relationship of treatment emergent adverse events (TEAEs) and withdrawals due to TEAEs;Percentage of subjects with laboratory abnormalities;Number of subjects with changes from baseline in vital signs;Number of subjects with change from baseline in electrocardiogram (ECG) parameters;Percentage of subjects with injection site reactions;Percentage of subejct with infusion site reactions

Sekundäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Number of treatments for breakthrough bleeding episodes;Number of bleeding episodes

Kontakt für Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Please refer to primary and secondary sponsors

Ergebnisse der Studie (Datenquelle: WHO)

Zusammenfassung der Ergebnisse

noch keine Angaben verfügbar

Link zu den Ergebnissen im Primärregister

noch keine Angaben verfügbar

Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten

Yes
Pfizer will provide access to individual de-identified participant data and related study documents (e.g. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) upon request from qualified researchers, and subject to certain criteria, conditions, and exceptions. Further details on Pfizer's data sharing criteria and process for requesting access can be found at: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Studiendurchführungsorte

Durchführungsorte in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Zürich

Durchführungsländer (Datenquelle: WHO)

Brazil, Chile, Croatia, France, Poland, South Africa, Spain, Switzerland, United States

Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie

Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Martina Knecht-Maier
+41 43-495 7359
martina.knechtmaier@pfizer.com

Kontakt für allgemeine Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Pfizer CT.gov Call Center
Pfizer

Kontakt für wissenschaftliche Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Pfizer CT.gov Call Center
Pfizer

Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)

Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)

Kantonale Ethikkommission Zürich

Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission

02.02.2018

Weitere Studienidentifikationsnummern

Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID) (Datenquelle: BASEC)

2017-01809

Secondary ID (Datenquelle: WHO)

2017-001255-31
B7841003
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