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NCT03528551 | SNCTP000003071

Eine Forschungsstudie, um zu untersuchen, wie das Faktor 12 VIII Präparat Turoctocog alfa pegol (N8-GP) bei Menschen mit Hämophilie A wirkt

Datenbasis: BASEC (Import vom 18.01.2019), WHO (Import vom 13.01.2019)
Geändert: 11.01.2019
Krankheitskategorie: Blutkrankheiten (nicht Krebs)

Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)

In dieser Studie soll bei Patienten mit Hämophilie A, die bereits mit N8-GP behandelt werden, die Sicherheit und Wirksamkeit bei der Weiterführung der Behandlung mit N8-GP in der Prophylaxe und bei der Behandlung von Blutungen untersucht werden.

Untersuchte Krankheiten (Datenquelle: BASEC)

Hämophilie A

Health conditions (Datenquelle: WHO)

Congenital Bleeding Disorder

Seltene Krankheit (Datenquelle: BASEC)

Ja

Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne) (Datenquelle: BASEC)

Es gibt 3 N8-GP Behandlungsarme: Dosierung einmal wöchentlich, 2x oder 3x wöchentlich. Ein Vergleichsarm ist nicht vorgesehen. Der Studienarzt wird die Patienten aufgrund von Vorbehandlung und Blutungsereignissen den Behandlungsarme zuteilen. Ein Wechsel von einmal wöchentlich zu 2 oder 3x wöchentlich ist möglich, wenn der Studienarzt es für klinisch relevant erachtet.
Die Patienten kommen ca. alle 3 Monate zu einem Studienbesuch in das Studienzentrum, insgesamt vorgesehen sind neben einem Screeningbesuch (Erfassung der Begleiterkrankung /-medikamente, Details der Hämophilie und Blutungsereignisse in der Vergangenheit) 7 weitere Studienbesuche und ein Abschlussbesuch. Falls notwendig, können auch weitere Besuche durchgeführt werden. Folgende Untersuchungen werden bei den Studienbesuchen durchgeführt:
Körperliche Untersuchung, Blutuntersuchungen (Hämatologie, Biochemie, Gerinnungsparameter, FVIII Aktivität, Antikörper), Blutdruck- und Pulsmessung, Urinanalyse, EKG.
Unerwünschte Ereignisse, Blutungsereignisse und Gelenkstatus werden erfasst

Interventions (Datenquelle: WHO)

Drug: Turoctocog alfa pegol

Kriterien zur Teilnahme an der Studie (Datenquelle: BASEC)

1. Männliche Patienten mit schwerer angeborener Hämophilie A (FVIII <1%) laut Patientenakte
2. Teilnahme an einer der Studien NN7088-3859 oder NN7088-3885 zum Zeitpunkt des Transfers zu dieser Studie NN7088-4410

Ausschlusskriterien (Datenquelle: BASEC)

1. Bekannte oder vermutete Allergie gegen die Studienmedikation (inklusive Hamster Protein) oder verwandte Stoffe.
2. Jede Erkrankung (ausser in Zusammenhang mit der Hämophilie), die nach Einschätzung des Studienarztes die Patientensicherheit beeinflussen könnte oder die dazu führt, dass der Prüfplan nicht eingehalten werden kann
3. Derzeitige Teilnahme an einer klinischen Studie (ausser NN7088-3859 oder NN7088-3885) mit einem zugelassenen oder nicht zugelassenen Prüfpräparat

Inclusion/Exclusion Criteria (Datenquelle: WHO)


Inclusion Criteria:

- Male patients of all ages with the diagnosis of severe congenital haemophilia A
(coagulation Factor VIII [FVIII] activity less than 1%) based on medical records

- On-going participation in NN7088-3859 (pathfinder2), or NN7088-3885 (pathfinder5) at
the time of transfer

Exclusion Criteria:

- Known or suspected hypersensitivity to trial product including allergy to hamster
protein or related products

- Any disorder, except for conditions associated with haemophilia, which in the
investigator's opinion might jeopardise patient's safety or compliance with the
protocol - Current participation in any clinical trial (except NN7088-3859
(pathfinder2) or NN7088-3885 (pathfinder5)) of an approved or non-approved
investigational medicinal product

Weitere Angaben zur Studie im WHO-Primärregister

https://clinicaltrials.gov/show/NCT03528551

Weitere Angaben zur Studie aus der Datenbank der WHO (ICTRP)

http://apps.who.int/trialsearch/Trial2.aspx?TrialID=NCT03528551

Weitere Informationen zur Studie

Registrationsdatum der Studie

18.04.2018

Einschluss der ersten teilnehmenden Person

30.04.2018

Rekrutierungsstatus

Enrolling by invitation

Wissenschaftlicher Titel (Datenquelle: WHO)

Safety and Efficacy of Turoctocog Alfa Pegol (N8-GP) in Prophylaxis and Treatment of Bleeds in Previously N8-GP Treated Patients With Severe Haemophilia A

Studientyp (Datenquelle: WHO)

Interventional

Design der Studie (Datenquelle: WHO)

Allocation: Non-Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: None (Open Label).

Phase (Datenquelle: WHO)

Phase 3

Primäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Number of adverse events reported

Sekundäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Incidence of FVIII inhibitors =0.6 BU;Number of bleeding episodes on prophylaxis;Number of spontaneous bleeding episodes on prophylaxis;Haemostatic effect of N8-GP when used for treatment of bleeding episodes assessed as: Excellent, Good, Moderate, or None;Number of N8-GP injections required per bleeding episode;Pre-dose FVIII activity levels on N8-GP prophylaxis (IU/dL);Change in joint health status from start to end of trial (based on Haemophilia Joint Health Score);Haemostatic response during major surgical interventions assessed as: Excellent, Good, Moderate, or None;Consumption of N8-GP per bleed;Consumption of N8-GP during prophylaxis treatment

Kontakt für Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Please refer to primary and secondary sponsors

Studiendurchführungsorte

Durchführungsorte in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Bellinzona, Lausanne, Zürich

Durchführungsländer (Datenquelle: WHO)

Australia, Brazil, Canada, Croatia, Denmark, France, Germany, Greece, Hungary, Israel, Italy, Japan, Korea, Lithuania, Malaysia, Netherlands, Norway, Portugal, Puerto Rico, Republic of, Spain, Switzerland, Taiwan, Turkey, Ukraine, United Kingdom, United States

Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie

Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Maddalena Ghielmetti
044 914 11 31
mdlg@novonordisk.com

Kontakt für allgemeine Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Clinical Reporting Anchor and Disclosure 1452
Novo Nordisk A/S

Kontakt für wissenschaftliche Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Clinical Reporting Anchor and Disclosure 1452
Novo Nordisk A/S

Studienverantwortliche

Hauptsponsor (Datenquelle: WHO)

Novo Nordisk A/S

Weitere Studienidentifikationsnummern

BASEC ID (Datenquelle: BASEC)

2018-00915

Secondary ID (Datenquelle: WHO)

U1111-1202-2780;2017-003788-36;JapicCTI-183952