Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)
Patienten mit PBC (Primary Biliary Cholangitis) werden eine Screening Visite bekommen, um zu bewerten, ob sie für die Studie geeignet sind. Das beinhaltet Bluttests, Elektrokardiogramme (EKGs), Atem- und Augentests.
Vier Wochen nach der ersten Visite kommen die Patienten erneut zur Bestätigung des Screenings.
Ab der Baseline Visite beginnen die Patienten mit der oralen Etrasimod Behandlung für 24 Wochen. Während der Behandlung wird es 8 klinische Visiten geben und 2 Wochen nach Ende der Studien-Behandlung wird es eine Nachfolgevisite (follow-up) geben.
Alle Visiten beinhalten EKGs und Bluttests. Bis zu 3 Visiten werden lange Visiten sein, um Blutproben zur Feststellung des Medikamentenspiegels zu entnehmen.
Bei jeder Klinikvisite werden Fragebögen über Juckreiz und die Lebensqualität ausgefüllt.
Die Patienten (und ihre Partner) müssen während der Studie eine Schwangerschaft verhüten.
Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)
Primäre Biliäre Cholangitis (PBC)
Health conditions
(Datenquelle: WHO)
Primary Biliary Cholangitis
Seltene Krankheit
(Datenquelle: BASEC)
Nein
Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne)
(Datenquelle: BASEC)
Etrasimod 1 mg wird täglich für 24 Wochen verabreicht mit der Möglichkeit der Erhöhung auf 2 mg nach 12 Wochen.
Interventions
(Datenquelle: WHO)
Drug: APD334
Kriterien zur Teilnahme an der Studie
(Datenquelle: BASEC)
- Männer und Frauen zwischen 18 und 80 Jahren (einschließlich) während des Screenings mit bestätigter PBC Diagnose auf Grundlage von zumindest 2 der folgenden 3 Kriterien:
o Mitochondriale Antikörper (AMA) Titer >1:40
o Alkalische Phosphatase (ALP) >1.5 x ULN (der normalen Obergrenze) für zumindest 6 Monate
o Leberbiopsie Befunde, die eine PBC bestätigen
- Unzureichende Reaktion auf Ursodeoxycholsäure (UDCA) nach 6 Monaten der UDCA Therapie, stabile Dosierung für die vorangegangenen 3 Monate vor dem Screening. Eine unzureichende Reaktion ist definiert als eine Erhöhung der Alkalischen Phosphatse im Blut um mehr als das 1,67-fache der Obergrenze des Normbereichs.
- Stabile Leberfunktions-Bluttest Ergebnisse, die innerhalb der vorgegeben Grenzwerte liegen. Die Tests werden im Zentrallabor durchgeführt.
Ausschlusskriterien
(Datenquelle: BASEC)
- Chronische Lebererkrankungen, die keine PBC Ätiologie haben. PBC Patienten begleitet mit primärem Sjögren's Syndrom (pSS) sind geeignet für den Studieneinschluss. Keine signifikanten klinischen dekompensierten Leberschäden in der Krankengeschichte.
- Medizinische Gegebenheiten, die einen nicht-hepatischen ALP-Anstieg verursachen (z.B.Morbus Pagét)
- Klinisch signifikante Infektionen 6 Wochen vor dem Behandlungsbeginn oder Hepatitis C Infektionen in der Vergangenheit.
- Behandlung mit nicht lizenzierten Medikamenten oder mit Medikamenten, die eine Veränderung oder Unterdrückung des Immunsystems verursachen innerhalb von 30 Tagen vor Behandlungsbeginn. Behandlung mit Obeticholsäure (OCA) innerhalb von 30 Tagen vor Tag 1. Die Screening Periode wird zwischen 4-8 Wochen vor Tag 1 sein. Tag 1 ist der erste Tag, an dem ein Studienpatient das Studienmedikament bekommt.
Inclusion/Exclusion Criteria
(Datenquelle: WHO)
Key Inclusion Criteria:
- Males or females aged 18 to 80 years (inclusive) at the time of screening, with
confirmed PBC diagnosis based upon at least 2 of 3 criteria:
- AMA titer >1:40 on immunofluorescence or M2 positive by enzyme-linked
immunosorbent assay (ELISA) or positive PBC-specific antinuclear antibodies
(anti-GP210 and/or anti-SP100)
- ALP >1.5 x ULN for at least 6 months
- Liver biopsy findings consistent with PBC
- Use of UDCA for at least 6 months prior to screening (stable dose for at least 3
months immediately prior to screening)
- Patients must have ALP >1.5 x ULN but
Minimum age: 18 Years
Maximum age: 80 Years
Sex: All
-
Weitere Informationen zur Studie
Datum der Studienregistrierung
11.05.2017
Einschluss der ersten teilnehmenden Person
15.12.2017
Rekrutierungsstatus
Not recruiting
Wissenschaftlicher Titel
(Datenquelle: WHO)
An Open-label, Pilot, Proof of Concept Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Oral Etrasimod (APD334) in Patients With Primary Biliary Cholangitis
Studientyp
(Datenquelle: WHO)
Interventional
Design der Studie
(Datenquelle: WHO)
Intervention model: Single Group Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: None (Open Label).
Phase
(Datenquelle: WHO)
Phase 2
Primäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Change from baseline to Week 24 in serum ALP concentration.
Number of patients with adverse events and abnormal clinical laboratory tests (including hematology, serum chemistry, coagulation and urinalysis).
Sekundäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Change from baseline to Week 12 and 24 in complete blood counts
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum ALT
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum AMA
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum AST
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum C4
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum GGT
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum GP73
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum HsCRP
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum immunoglobulin
Change from baseline to Week 12 and 24 in fatigue
Change from baseline to Week 12 and 24 in pruritus
Change from baseline to Week 12 and 24 in quality of life
Change from baseline to Week 12 and 24 in Schirmer test outcome
Change from baseline to Week 12 and 24 in tear film break-up time
Change from baseline to Week 12 in serum ALP concentration.
Kontakt für Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Ergebnisse der Studie
(Datenquelle: WHO)
Zusammenfassung der Ergebnisse
noch keine Angaben verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
noch keine Angaben verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
noch keine Angaben verfügbar
Studiendurchführungsorte
Durchführungsorte in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Bern, Lugano, St Gallen, Zürich
Durchführungsländer
(Datenquelle: WHO)
Möglicherweise erscheint hier die Schweiz noch nicht als Durchführungsland, weil sie im WHO-Primärregister noch nicht eingetragen wurde.
Australia, New Zealand, United States
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Jeanette M. Wetzel
+1 858 242 5061
jwetzel@arenapharm.com
Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Ostschweiz (EKOS)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
02.11.2018
Weitere Studienidentifikationsnummern
Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID)
(Datenquelle: BASEC)
2018-01581
Secondary ID (Datenquelle: WHO)
APD334-010
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