Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)
In dieser Studie wird die primär biliäre Cholangitis (auch bekannt als primär biliäre Zirrhose oder PBC) untersucht. Wir führen diese Studie durch, um zusätzliche Informationen über Obeticholsäure und ihre Wirkung auf Ihre PBC-Erkrankung zu gewinnen, wenn diese gemeinsam mit Ursodeoxycholsäure verabreicht wird und der Sponsor möchte den klinischen Nutzen für Patienten bestätigen. Darüber hinaus bewertet der Sponsor die Sicherheit des Arzneimittels sowie die Verteilung und den Abbau des Studienmedikaments. Dies wird Pharmakokinetik genannt.
Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)
primär biliäre Zirrhose und mäßige bis schwerer Leberfunktionsstörung
Health conditions
(Datenquelle: WHO)
Liver Cirrhosis, Biliary
Seltene Krankheit
(Datenquelle: BASEC)
Nein
Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne)
(Datenquelle: BASEC)
Der Zweck dieser Studie besteht darin, herauszufinden, wie das Prüfpräparat, im Körper absorbiert und verteilt wird und wie das Prüfpräparat aus dem Körper ausgeschieden wird. Dies wird als Pharmakokinetik bezeichnet. Zudem wird auch die Sicherheit des Prüfpräparats untersuchen.
Interventions
(Datenquelle: WHO)
Drug: Obeticholic Acid (OCA);Drug: Placebo
Kriterien zur Teilnahme an der Studie
(Datenquelle: BASEC)
1. Eine definitive oder wahrscheinliche Diagnose von primärer biliäre Cholangitis
2. Hinweise auf eine Zirrhose
3. Leberfunktionsstörungen während der Voruntersuchung
Ausschlusskriterien
(Datenquelle: BASEC)
1. Nicht-zirrhotische oder zirrhotische biliäre Cholangitis
2. Lebertransplantation oder Organtransplantation in der Krankengeschichte
3. Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb von 12 Monaten vor der Voruntersuchung
Inclusion/Exclusion Criteria
(Datenquelle: WHO)
Inclusion Criteria:
1. A definite or probable diagnosis of PBC (consistent with American Association for the
Study of Liver Diseases [AASLD] and European Association for the Study of the Liver
[EASL] Practice Guidelines [Lindor 2009, EASL 2009]), defined as having =2 of the
following 3 diagnostic factors:
- History of elevated ALP levels for at least 6 months
- Positive antimitochondrial antibody (AMA) titer or if AMA negative or low titer
(=1:80), PBC specific antibodies (anti-GP210 and/or anti-SP100) and/or antibodies
against the major M2 components (PDC-E2, 2-oxo-glutaric acid dehydrogenase
complex)
- Liver biopsy consistent with PBC (collected at any time prior to Screening)
2. Evidence of cirrhosis including at least one of the following:
- Biopsy results consistent with PBC Stage 4
- Liver stiffness as assessed by Transient Elastography (TE) Median Value =16.9kPa
- Clinical evidence in the absence of acute liver failure consistent with cirrhosis
including: gastroesophageal varices, ascites, radiological evidence of cirrhosis
(nodular liver or enlargement of portal vein and splenomegaly)
- Combined low platelet count (<140 000/mm3) with
- persistent decrease in serum albumin, or
- elevation in prothrombin time /INR (not due to antithrombotic agent use), or
- elevated bilirubin (2× ULN)
3. Satisfy the criteria of the modified CP classification for hepatic impairment during
Screening:
- Moderate: CP-B (Scores 7 to 9) or
- Severe: CP-C (Scores 10 to 12)
4. MELD score of 6 to 24 at Screening
5. Taking UDCA for at least 12 months (stable dose for =3 months) prior to Day 1, or
unable to tolerate or unresponsive to UDCA (no UDCA for =3 months)
Exclusion Criteria:
1. Non-cirrhotic or cirrhotic CP-A (Mild; Score 5 to 6)
2. History of liver transplant or organ transplant
3. History of alcohol or drug abuse within 12 months prior to Screening
4. Hepatic encephalopathy (as defined by a West Haven score of =2 [AASLD, EASL 2014])
5. History or presence of other concomitant liver diseases including:
- Hepatitis C virus infection and RNA positive
- Active hepatitis B infection; however, patients who have seroconverted (hepatitis
B surface antigen and hepatitis B e antigen negative) may be included in this
study after consultation with the medical monitor
- Primary sclerosing cholangitis
- Alcoholic liver disease
- Definite autoimmune liver disease or overlap hepatitis
- Gilbert's Syndrome
6. In the opinion of the Investigator, fluctuating or rapidly deteriorating hepatic
function prior to randomization
-
Weitere Informationen zur Studie
Datum der Studienregistrierung
08.04.2018
Einschluss der ersten teilnehmenden Person
22.06.2018
Rekrutierungsstatus
Active, not recruiting
Wissenschaftlicher Titel
(Datenquelle: WHO)
A Phase 4, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Study Evaluating the Pharmacokinetics and Safety of Obeticholic Acid in Patients With Primary Biliary Cholangitis and Moderate to Severe Hepatic Impairment
Studientyp
(Datenquelle: WHO)
Interventional
Design der Studie
(Datenquelle: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor).
Phase
(Datenquelle: WHO)
Phase 4
Primäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Evaluate safety and tolerability as assessed by the incidence of treatment emergent adverse events and serious treatment emergent adverse events comparing OCA to placebo;Evaluate area under the concentration curve versus time curve from 0 to 24 hours (AUC 0-24) of OCA, its conjugates and total OCA;Evaluate maximum concentration (Cmax) of OCA, its conjugates and total OCA (sum of OCA and its conjugates)
Sekundäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Evaluate the effect of OCA treatment compared to placebo on plasma bile acids (µmol/L);. Evaluate the effect of OCA treatment compared to placebo on 7a hydroxy-4-cholesten-3-one (ng/mL);Evaluate the effect of OCA treatment compared to placebo on fibroblast growth factor-19 (pg/mL);Evaluate the effect of OCA treatment compared to placebo on platelets (109/L);Evaluate the effect of OCA treatment compared to placebo on alkaline phosphatase (U/L), alanine aminotransferase (U/L), aspartate transaminase (U/L), and gamma glutamyl transaminase (U/L);Evaluate the effect of OCA treatment compared to placebo on total bilirubin (mg/dL) and direct bilirubin (mg/dL);Evaluate the effect of OCA treatment compared to placebo on Child-Pugh score and its components;Evaluate the effect of OCA treatment compared to placebo on the model of end-stage liver disease (MELD) and its components
Kontakt für Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Ergebnisse der Studie
(Datenquelle: WHO)
Zusammenfassung der Ergebnisse
noch keine Angaben verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
noch keine Angaben verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
noch keine Angaben verfügbar
Studiendurchführungsorte
Durchführungsorte in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Bern
Durchführungsländer
(Datenquelle: WHO)
Möglicherweise erscheint hier die Schweiz noch nicht als Durchführungsland, weil sie im WHO-Primärregister noch nicht eingetragen wurde.
Argentina, Australia, Belgium, Brazil, Canada, Estonia, Germany, Hungary, Italy, Lithuania, Spain, United States
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Beat Weiss
+41-31-543 01 19
b.weiss@weiss-company.ch
Kontakt für allgemeine Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Christian Weyer, M.D.
Intercept Pharmaceuticals
Kontakt für wissenschaftliche Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Christian Weyer, M.D.
Intercept Pharmaceuticals
Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Kantonale
Ethikkommission Bern
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
07.04.2020
Weitere Studienidentifikationsnummern
Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID)
(Datenquelle: BASEC)
2019-00181
Secondary ID (Datenquelle: WHO)
747-401
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