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SNCTP000004415 | EUCTR2020-001048-24 | BASEC2021-00206

Eine Forschungsstudie zur Untersuchung von Mim8 bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie A mit oder ohne Hemmkörper

Datenbasis: BASEC (Import vom 28.03.2024), WHO (Import vom 20.03.2024)
Geändert: 19.01.2024, 13:58
Krankheitskategorie: Blutkrankheiten (nicht Krebs)

Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)

In dieser Studie wird ein neues Medikament beim Menschen angewendet. Es handelt sich dabei um den Antikörper NNC0365-3769, auch Mim8 genannt. Mim8 gehört zu einer Gruppe von Arzneimitteln, die als Antikörper bezeichnet werden. Mim8 soll die Funktion des fehlenden Faktors VIII bei Hämophilie A Patienten übernehmen. Hämophilie A ist eine erbliche Erkrankung, die durch das Fehlen eines Proteins namens Faktor VIII verursacht wird. Das Ziel der Studie ist die Sicherheit und Wirksamkeit einer einmal wöchentlichen und einmal monatlichen durchgeführten Mim8-Behandlung bei Patienten mit Hämophilie A mit oder ohne Faktor VIII Inhibitoren zu bestätigen. Die Patienten werden in fünf Gruppen eingeteilt, welche verschiedene Dosierungsschemen enthalten. Die Studie wird in mehreren Studienzentren weltweit durchgeführt.

Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)

Hämophilie A

Health conditions (Datenquelle: WHO)

Haemophilia A Haemophilia A with inhibitors
MedDRA version: 20.0Level: LLTClassification code 10018938Term: Haemophilia A (Factor VIII)System Organ Class: 100000004850
MedDRA version: 20.0Level: LLTClassification code 10053751Term: Hemophilia A with anti factor VIIISystem Organ Class: 100000004850;Therapeutic area: Diseases [C] - Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities [C16]

Seltene Krankheit (Datenquelle: BASEC)

Nein

Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne) (Datenquelle: BASEC)

Die gesamte Studiendauer beträgt für den einzelnen Patienten ungefähr 73 bis zu 125 Wochen (etwa 1½ bis 2½ Jahre).

Die Studie umfasst eine Selektionsphase von ungefähr drei Wochen. Geeignete Patienten, welche auf einer Gerinnungsfaktorprophylaxe sind, beginnen danach eine 26 bis 52-wöchige Phase. In dieser Phase werden Blutungs- und Behandlungsdaten der Patienten gesammelt. Patienten, die keine Prophylaxe erhalten, müssen diese bis zu 52-wöchige Phase nicht durchlaufen. Danach werden alle Patienten in die Hautphase übergehen und in fünf Gruppen unterteilt. Die Patienten durchlaufen eine 26-wöchige Behandlungsphase wo sie entweder weiterhin auf ihrer üblichen Behandlung bleiben oder Mim8 (wöchentlich oder monatlich) erhalten. Nach der Hauptphase der Studie werden alle Patienten in die Verlängerungsphase der Studie überführt und werden 26 Wochen lang mit Mim8 behandelt. Nach Abschluss der Studie wird dem Patienten angeboten in die Open Label-Verlängerungsstudie teilzunehmen.

Das Studienmedikament wird dem Patienten während den Besuchen am Studienzentrum verabreicht oder ausgehändigt. Zusätzlich werden verschiedene Untersuchungen (z.B. Gewicht, Vitalparameter) durchgeführt, sowie Blutproben entnommen. Die Studienteilnehmer müssen am Studienzentrum Fragebögen ausfüllen und zusätzlich zwischen den Besuchen ein Tagebuch führen.

Interventions (Datenquelle: WHO)


Product Code: NNC0365-3769 A
Pharmaceutical Form: Solution for injection
INN or Proposed INN: N/A
CAS Number: *MASKED*
Current Sponsor code: NNC0365-3769
Concentration unit: mg/ml milligram(s)/millilitre
Concentration type: range
Concentration number: 10-100

Kriterien zur Teilnahme an der Studie (Datenquelle: BASEC)

1.Männliche oder weibliche Patienten mit der Diagnose einer angeborenen Hämophilie A jeglichen Schweregrades
2.Patienten, die zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung mindestens 18 Jahre alt sind
3.Patienten, welche in den letzten 26 Wochen vor Beginn der Studie eine Behandlung mit Faktor VIII oder einem Bypassmittel verschrieben wurde
4.Körpergewicht mindestens 30 kg

Ausschlusskriterien (Datenquelle: BASEC)

1. Teilnahme an einer interventionellen, klinischen Studie mit einem Studienmedikament ein halbes Jahr vor geplanter Einnahme des neuen Studienmedikamentes
2. Frauen, die schwanger sind, stillen oder beabsichtigen, schwanger zu werden. Oder Frauen, die im gebärfähigen Alter sind und keine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden
3. Laufende oder geplante Immuntoleranzinduktionstherapie
4. Geplante grössere Operationen nach dem Studienstart

Inclusion/Exclusion Criteria (Datenquelle: WHO)

Inclusion criteria:
1. Informed consent obtained before any study-related activities. Study-related activities are any procedures that are carried out as part of the study, including activities to determine suitability for the study
2. Male or female with diagnosis of congenital haemophilia A of any severity based on medical records
3. Participants has been prescribed treatment with factor VIII concentrates or bypassing agent in the last 26 weeks prior to screening
4. Age above or equal to 12 years at the time of signing informed consent.
5. Body weight above or equal to 30 kg
6. Applicable to participants treated with on-demand/no prophylaxis prior to enrolment: more than or equal to 5 bleeds in the last 26 weeks prior to screening visit, for which factor VIII concentrates or bypassing agent has been prescribed
7. Applicable to participants with FVIII activity above or equal to 1% who are on prophylactic treatment: more than or equal to 1 bleed in the last 26 weeks prior to screening visit, for which factor VIII concentrates or bypassing agent has been prescribed
8. Willingness and ability to comply with scheduled visits and study procedures, including the completion of diary and patient-reported outcomes questionnaires

Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range: 30
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range 204
F.1.3 Elderly (>=65 years) yes
F.1.3.1 Number of subjects for this age range 12

Exclusion criteria:
1. Previous participation in this study. Participation is defined as signed informed consent
2. Participation in any clinical study of an approved or non-approved investigational medicinal product, within 30 days (or 5 half-lives of the investigational medicinal product, whichever is greater) before screening
3. Exposure to non-factor haemostatic products for bleeding prophylaxis within 6 months (or 5 half-lives of the medicinal product, whichever is shorter) prior to planned first dose, for participants not included in the run-in.
4. Female who is pregnant, breast-feeding or intends to become pregnant or is of child-bearing potential and not using a highly effective contraceptive method. Breast feeding is allowed only during the run-in period
5. Any disorder, except for conditions associated with haemophilia A, which in the investigator’s opinion might jeopardise participant’s safety or compliance with the protocol
6. Known or suspected hypersensitivity to study product(s), any constituents of the product or to related products
7. Receipt of gene therapy at any given time point
8. Ongoing or planned ITI therapy
9. Major surgery planned at the time of screening.
10. Known congenital or acquired coagulation disorders other than haemophilia A
11. Hepatic dysfunction defined as AST and/or ALT more than 3 times the upper limit combined with total bilirubin more than 1.5 times the upper limit measured at screening
12. Renal impairment defined as estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) less than or equal to 30 ml/min/1.73 m^2 for serum creatinine measured at screening
13. Previous or current thromboembolic disease or events (with the exception of previous catheter-associated thrombosis for which anti-thrombotic treatment is not currently ongoing) or risk of thromboembolic disease, as evaluated by investigator
14. Mental incapacity, unwillingness to cooperate, or a language barrier precluding adequate understanding and cooperation
15. Other conditions (e.g. autoimmune disease) or laboratory abnormality that may increase risk of bleeding or thrombosis as evaluated by the investigator

Weitere Angaben zur Studie aus der Datenbank der WHO (ICTRP)

https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=EUCTR2020-001048-24
Weitere Informationen zur Studie

Datum der Studienregistrierung

26.02.2021

Rekrutierungsstatus

NA

Wissenschaftlicher Titel (Datenquelle: WHO)

A multinational, open-label, randomised, controlled trial to investigate efficacy and safety of NNC0365-3769 (Mim8) in adults and adolescents with haemophilia A with or without inhibitors.

Studientyp (Datenquelle: WHO)

Interventional clinical trial of medicinal product

Design der Studie (Datenquelle: WHO)

Controlled: yes
Randomised: yes
Open: yes
Single blind: no
Double blind: no
Parallel group: no
Cross over: no
Other: yes
Other trial design description: Intra-individual (within-patient) comparison
If controlled, specify comparator, Other Medicinial Product: no
Placebo: no
Other: yes
Other specify the comparator: Different treatment regimen of Mim8
Number of treatment arms in the trial: 4

Phase (Datenquelle: WHO)

Human pharmacology (Phase I): noTherapeutic exploratory (Phase II): noTherapeutic confirmatory - (Phase III): yesTherapeutic use (Phase IV): no

Primäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Main Objective: To confirm the haemostatic effect of Mim8 as bleeding prophylaxis for adults and adolescents with haemophilia A with or without inhibitors.
This will be done by:
• Demonstrating superiority in number of bleeding episodes when treated with Mim8 once-weekly versus no prophylaxis for participants on no prophylaxis treatment prior to enrolment (Comparing Arm 1 and Arm 2 main treatment period)
• Demonstrating non-inferiority in number of bleeding episodes when treated with either Mim8 once-weekly or once-monthly versus treatment with coagulation factor prophylaxis during run-in for participants on prophylaxis treatment prior to enrolment (Comparing Arm 3 and Arm 4 run-in with main treatment period).
;Secondary Objective: 1. To investigate safety of Mim8 prophylaxis in adults and adolescents with haemophilia A with or without FVIII inhibitors.
2. To evaluate the consumption of factor product per bleed treatment (number of injections) after Mim8 prophylaxis in adults and adolescents with haemophilia A with or without inhibitors.
3. To evaluate the development of anti-Mim8 antibodies after Mim8 prophylaxis in adults and adolescents with haemophilia A with or without inhibitors.
4. To evaluate treatment burden after Mim8 prophylaxis in adults and adolescents with haemophilia A with or without inhibitors.
5. To evaluate aspects of patient’s physical functioning after Mim8 prophylaxis in adults and adolescents with haemophilia A with or without inhibitors.
6. To evaluate joint pain intensity after Mim8 prophylaxis in adults and adolescents with haemophilia A with or without inhibitors.;Primary end point(s): Number of treated bleeds;Timepoint(s) of evaluation of this end point: - No prophylaxis treatment (Arms 1 and 2): From randomisation (week 0) to end of main (week 26)
- Prophylaxis treatment (Arms 3 and 4): From initiation of run-in (26-52 weeks prior to week 0) to week 0 and from randomisation (week 0) to end of main (week 26)

Sekundäre Endpunkte (Datenquelle: WHO)

Secondary end point(s): 1. Number of injection site reactions
2. Occurrence of antiMim8 antibodies
3. Number of treated spontaneous bleeds
4. Number of treated joint bleeds
5. Number of treated traumatic bleeds
6. Number of treated target joint bleeds
7. Consumption of factor product per bleed treatment (number of injections)
8. Change in physical function domain of paediatric quality of life inventory (PEDS-QL)
9. Change in participant's treatment burden using the haemophilia treatment experience measure (Hemo-TEM)
10. Change in participant's joint pain score using Joint Pain Rating Scale;Timepoint(s) of evaluation of this end point: 1. All subjects receiving Mim8 (Arms 2, 3 and 4): From randomisation (week 0) to end of main (week 26)
2. All subjects receiving Mim8 (Arms 2, 3 and 4): From randomisation (week 0) to end of extension (week 52)
3. – 7.:
- No prophylaxis treatment (Arms 1 and 2): From randomisation (week 0) to end of main (week 26)
- Prophylaxis treatment (Arms 3 and 4): From initiation of run-in (26-52 weeks prior to week 0) to week 0 and from randomisation (week 0) to end of main (week 26)
8. – 10.:
All participants (Arms 1, 2, 3 and 4): From randomisation (week 0) to the end of the main part (week 26)

Kontakt für Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Novo Nordisk A/S

Ergebnisse der Studie (Datenquelle: WHO)

Zusammenfassung der Ergebnisse

A multinational, open-label, randomised, controlled trial to investigate efficacy and safety of NNC0365-3769 (Mim8) in adults and adolescents with haemophilia A with or without inhibitors.

Link zu den Ergebnissen im Primärregister

noch keine Angaben verfügbar

Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten

noch keine Angaben verfügbar

Studiendurchführungsorte

Durchführungsorte in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Bern, St Gallen, Zürich

Durchführungsländer (Datenquelle: WHO)

Austria, Belgium, Canada, China, Denmark, European Union, Germany, India, Ireland, Israel, Italy, Japan, Korea, Latvia, Lithuania, Netherlands, Poland, Portugal, Republic of, Russian Federation, Saudi Arabia, Serbia, Slovakia, South Africa, Switzerland, Taiwan, Turkey, United Kingdom, United States

Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie

Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz (Datenquelle: BASEC)

Abteilung Klinische Studien
+41 44 914 11 11
IO-NWE-CH-Clinical@novonordisk.com

Kontakt für allgemeine Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Clinical Transparency (1452)
Novo Allé
Novo Nordisk A/S
clinicaltrials@novonordisk.com

Kontakt für wissenschaftliche Auskünfte (Datenquelle: WHO)

Clinical Transparency (1452)
Novo Allé
Novo Nordisk A/S
clinicaltrials@novonordisk.com

Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)

Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)

Kantonale Ethikkommission Zürich

Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission

11.05.2021

Weitere Studienidentifikationsnummern

Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID) (Datenquelle: BASEC)

2021-00206

Secondary ID (Datenquelle: WHO)

NN7769-4514
2020-001048-24-IE
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