Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)
Vertex Pharmaceuticals sponsert eine Studie, um festzustellen, ob das Prüfmedikament Elexacaftor in Kombination mit Tezacaftor und Ivacaftor sicher ist und jungen Menschen mit Mukoviszidose helfen kann. Patienten, die
teilnehmen möchten, müssen zwischen 6 und 11 Jahre alt sein und die Einschluss-kriterien für die Studie erfüllen.
Die Studienteilnehmer erhalten morgens 2 Tabletten und abends 1 Tablette.
Die Gesamtstudiendauer beträgt 32 Wochen.
Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)
Mukoviszidose
Seltene Krankheit
(Datenquelle: BASEC)
Nein
Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne)
(Datenquelle: BASEC)
Gruppe 1- Patienten unter 30kg Körpergewicht erhalten:
* morgens 2 Tabletten ELX 50 mg/TEZ 25 mg/IVA 37,5 mg ODER entsprechende Placebos
* abends 1 Tablette IVA 75 mg ODER entsprechendes Placebo
Gruppe 2- Patienten über 30kg Körpergewicht erhalten:
*morgens 2 Tabletten ELX 100 mg/TEZ 50 mg/IVA 75 mg ODER entsprechende Placebos
* abends 1 Tablette IVA 150 mg ODER entsprechnedes Placebo
Kriterien zur Teilnahme an der Studie
(Datenquelle: BASEC)
1. Patienten, welche heterozygot für F508del und eine weitere MF-Mutation sind und nicht auf eine Therapie mit IVA und TEZ/IVA ansprechen
2. Patienten mit FEV1 ≥70% des erwarteten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Körpergröße unter Verwendung des GLI mittels Spirometrie beim Screening
3. Patienten mit einem LCI2.5 Ergebnis ≥ 7.5 am Tag des Screenings
Ausschlusskriterien
(Datenquelle: BASEC)
1. Abnormale Laborwerte am Tag des Screenings:
• Hemoglobin <10 g/dL
• Bilirubin ≥2 × über Normal
• AST, ALT, GGT, or ALP ≥3 × ULN
• Abnormale glomerulare Filtrationsrate ≤45◦mL/min/1.73◦qm
2. (vorherige) Teilnahme an einer klinsichen Prüfung (inklusive Prüfungen mit ELX) innerhalb der letzten 28 Tage vor dem Screening
3. Akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, eine Verschlimmerung der Lungenfunktion oder Änderungen der momentanen Therapie (einschliesslich Antibiotika) bei einer Lungenerkrankung innerhalb der letzen 28 Tagen vor Tag 1 (erste Gabe des Prüfmedikaments)
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Weitere Informationen zur Studie
Datum der Studienregistrierung
16.04.2020
Einschluss der ersten teilnehmenden Person
19.06.2020
Rekrutierungsstatus
Completed
Wissenschaftlicher Titel
(Datenquelle: WHO)
A Phase 3b, Randomized, Placebo-controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects 6 Through 11 Years of Age Who Are Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)
Studientyp
(Datenquelle: WHO)
Interventional
Design der Studie
(Datenquelle: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor).
Phase
(Datenquelle: WHO)
Phase 3
Ergebnisse der Studie
(Datenquelle: WHO)
Zusammenfassung der Ergebnisse
noch keine Angaben verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
noch keine Angaben verfügbar
Studiendurchführungsorte
Durchführungsorte in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Bern, Zürich
Durchführungsländer
(Datenquelle: WHO)
Australia, Canada, Denmark, France, Germany, Israel, Netherlands, Spain, Switzerland, United Kingdom
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@vrtx.com
Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Kantonale
Ethikkommission Zürich
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
11.06.2020
Weitere Studienidentifikationsnummern
Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID)
(Datenquelle: BASEC)
2020-00758
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