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SNCTP000003072 | NCT03155932 | BASEC2018-01581

Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Etrasimod (APD334) bei Patienten mit Primärer Biliärer Cholangitis

Data source: BASEC (Imported from 29.03.2024), WHO (Imported from 29.03.2024)
Changed: Dec 23, 2023, 4:29 PM
Disease category: Hematologic diseases (non cancer)

Brief description of trial (Data source: BASEC)

Patienten mit PBC (Primary Biliary Cholangitis) werden eine Screening Visite bekommen, um zu bewerten, ob sie für die Studie geeignet sind. Das beinhaltet Bluttests, Elektrokardiogramme (EKGs), Atem- und Augentests. Vier Wochen nach der ersten Visite kommen die Patienten erneut zur Bestätigung des Screenings. Ab der Baseline Visite beginnen die Patienten mit der oralen Etrasimod Behandlung für 24 Wochen. Während der Behandlung wird es 8 klinische Visiten geben und 2 Wochen nach Ende der Studien-Behandlung wird es eine Nachfolgevisite (follow-up) geben. Alle Visiten beinhalten EKGs und Bluttests. Bis zu 3 Visiten werden lange Visiten sein, um Blutproben zur Feststellung des Medikamentenspiegels zu entnehmen. Bei jeder Klinikvisite werden Fragebögen über Juckreiz und die Lebensqualität ausgefüllt. Die Patienten (und ihre Partner) müssen während der Studie eine Schwangerschaft verhüten.

Health conditions investigated(Data source: BASEC)

Primäre Biliäre Cholangitis (PBC)

Health conditions (Data source: WHO)

Primary Biliary Cholangitis

Rare disease (Data source: BASEC)

No

Intervention investigated (e.g. drug, therapy or campaign) (Data source: BASEC)

Etrasimod 1 mg wird täglich für 24 Wochen verabreicht mit der Möglichkeit der Erhöhung auf 2 mg nach 12 Wochen.

Interventions (Data source: WHO)

Drug: APD334

Criteria for participation in trial (Data source: BASEC)

- Männer und Frauen zwischen 18 und 80 Jahren (einschließlich) während des Screenings mit bestätigter PBC Diagnose auf Grundlage von zumindest 2 der folgenden 3 Kriterien:
o Mitochondriale Antikörper (AMA) Titer >1:40
o Alkalische Phosphatase (ALP) >1.5 x ULN (der normalen Obergrenze) für zumindest 6 Monate
o Leberbiopsie Befunde, die eine PBC bestätigen
- Unzureichende Reaktion auf Ursodeoxycholsäure (UDCA) nach 6 Monaten der UDCA Therapie, stabile Dosierung für die vorangegangenen 3 Monate vor dem Screening. Eine unzureichende Reaktion ist definiert als eine Erhöhung der Alkalischen Phosphatse im Blut um mehr als das 1,67-fache der Obergrenze des Normbereichs.
- Stabile Leberfunktions-Bluttest Ergebnisse, die innerhalb der vorgegeben Grenzwerte liegen. Die Tests werden im Zentrallabor durchgeführt.

Exclusion criteria (Data source: BASEC)

- Chronische Lebererkrankungen, die keine PBC Ätiologie haben. PBC Patienten begleitet mit primärem Sjögren's Syndrom (pSS) sind geeignet für den Studieneinschluss. Keine signifikanten klinischen dekompensierten Leberschäden in der Krankengeschichte.
- Medizinische Gegebenheiten, die einen nicht-hepatischen ALP-Anstieg verursachen (z.B.Morbus Pagét)
- Klinisch signifikante Infektionen 6 Wochen vor dem Behandlungsbeginn oder Hepatitis C Infektionen in der Vergangenheit.
- Behandlung mit nicht lizenzierten Medikamenten oder mit Medikamenten, die eine Veränderung oder Unterdrückung des Immunsystems verursachen innerhalb von 30 Tagen vor Behandlungsbeginn. Behandlung mit Obeticholsäure (OCA) innerhalb von 30 Tagen vor Tag 1. Die Screening Periode wird zwischen 4-8 Wochen vor Tag 1 sein. Tag 1 ist der erste Tag, an dem ein Studienpatient das Studienmedikament bekommt.

Inclusion/Exclusion Criteria (Data source: WHO)

Key Inclusion Criteria: - Males or females aged 18 to 80 years (inclusive) at the time of screening, with confirmed PBC diagnosis based upon at least 2 of 3 criteria: - AMA titer >1:40 on immunofluorescence or M2 positive by enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA) or positive PBC-specific antinuclear antibodies (anti-GP210 and/or anti-SP100) - ALP >1.5 x ULN for at least 6 months - Liver biopsy findings consistent with PBC - Use of UDCA for at least 6 months prior to screening (stable dose for at least 3 months immediately prior to screening) - Patients must have ALP >1.5 x ULN but
Minimum age: 18 Years
Maximum age: 80 Years
Sex: All

Further information on the trial in WHO primary registry

http://www.who.int/trialsearch/Trial2.aspx?TrialID=NCT03155932

Further information on the trial from WHO database (ICTRP)

https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=NCT03155932
Further information on trial

Date trial registered

May 11, 2017

Incorporation of the first participant

Dec 15, 2017

Recruitment status

Not recruiting

Academic title (Data source: WHO)

An Open-label, Pilot, Proof of Concept Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Oral Etrasimod (APD334) in Patients With Primary Biliary Cholangitis

Type of trial (Data source: WHO)

Interventional

Design of the trial (Data source: WHO)

Intervention model: Single Group Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: None (Open Label).

Phase (Data source: WHO)

Phase 2

Primary end point (Data source: WHO)

Change from baseline to Week 24 in serum ALP concentration.
Number of patients with adverse events and abnormal clinical laboratory tests (including hematology, serum chemistry, coagulation and urinalysis).

Secundary end point (Data source: WHO)

Change from baseline to Week 12 and 24 in complete blood counts
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum ALT
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum AMA
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum AST
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum C4
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum GGT
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum GP73
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum HsCRP
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum immunoglobulin
Change from baseline to Week 12 and 24 in fatigue
Change from baseline to Week 12 and 24 in pruritus
Change from baseline to Week 12 and 24 in quality of life
Change from baseline to Week 12 and 24 in Schirmer test outcome
Change from baseline to Week 12 and 24 in tear film break-up time
Change from baseline to Week 12 in serum ALP concentration.

Contact information (Data source: WHO)

Please refer to primary and secondary sponsors

Trial results (Data source: WHO)

Results summary

no information available yet

Link to the results in the primary register

no information available yet

Information on the availability of individual participant data

no information available yet

Trial sites

Trial sites in Switzerland (Data source: BASEC)

Bern, Lugano, St. Gallen, Zurich

Countries (Data source: WHO)

Switzerland might not appear as site of trial if it has not yet been entered as such in the WHO primary registry.
Australia, New Zealand, United States

Contact for further information on the trial

Details of contact in Switzerland (Data source: BASEC)

Jeanette M. Wetzel
+1 858 242 5061
jwetzel@arenapharm.com

Authorisation by the ethics committee (Data source: BASEC)

Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies only the lead committee)

Ethikkommission Ostschweiz (EKOS)

Date of authorisation by the ethics committee

02.11.2018

Further trial identification numbers

Trial identification number of the ethics committee (BASEC-ID) (Data source: BASEC)

2018-01581

Secondary ID (Data source: WHO)

APD334-010
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