Brief description of trial (Data source: BASEC)
Die Studie untersucht eine seltene und schwere entzündliche Hautkrankheit, die generalisierte pustulöse Psoriasis (GPP). Diese Hautkrankheit verursacht Entzündungen der Haut und kann auch die inneren Organe befallen. Die Studie wird durchgeführt, um die Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit einer intravenösen (i. v.) Einzeldosis des Prüfpräparats BI 655130 mit einer wirkstofffreien Substanz (Placebo) bei Patienten mit GPP zu vergleichen; zu untersuchen, wie der Körper BI 655130 verarbeitet; die Immunreaktion zu messen und festzustellen, wie Gene möglicherweise das Ansprechen auf BI 655130 erklären und vorhersagen. Die Studie umfasst einen Voruntersuchungstermin, einen Behandlungstermin und eine daran anschließende Nachbeobachtungsphase von 12 bis 28 Wochen. Wenn alle Voraussetzungen für eine Studienteilnahme erfüllt werden, werden die Patienten nach dem Zufallsprinzip entweder einer Einzeldosis BI 655130 (Gruppe 1) oder Placebo (Gruppe 2) als i.v. Infusion bei Besuchstermin 2 (Behandlungstermin) zugewiesen. Die Verabreichung der Studienbehandlung (Prüfpräparat oder Placebo) bei Besuchstermin 2 erfolgt doppelblind d.h. weder der Patient/die Patientin noch das Studienteam werden wissen, wer das Prüfpräparat oder Placebo erhält. Ab Tag 8 können die Patienten (auch jene die beim Besuchstermin 2 nur das Placebo erhalten haben) eine Dosis BI 655130 erhalten, wenn sich die GPP nicht gebessert hat oder ein zweiter GPP-Schub auftritt. Die folgenden Bewertungen werden durchgeführt: Körperliche Untersuchungen, Blut- und Urintests, Schwangerschaftstests, EKGs, Fotos von Hautläsionen, Ausfüllen von Fragebögen und (freiwilligen) Hautbiopsien.
Health conditions investigated(Data source: BASEC)
Generalisierte pustulöse Psoriasis (GPP)
Health conditions
(Data source: WHO)
Generalized Pustular Psoriasis
Rare disease
(Data source: BASEC)
No
Intervention investigated (e.g. drug, therapy or campaign)
(Data source: BASEC)
Therapie mit BI 655130 oder Placebo bei Patienten mit generalisierter pustulöser Psoriasis (GPP)
Interventions
(Data source: WHO)
Drug: Spesolimab;Drug: Placebo
Criteria for participation in trial
(Data source: BASEC)
•Männliche oder weibliche Patienten im Alter von 18 bis 75 Jahren
•Patienten mit einem GPPGA-Wert von 0 oder 1 (GPPGA = Generalized Pustular Psoriasis Physician Global Assessment/Gesamtbeurteilung der generalisierten pustulösen Psoriasis durch den Prüfarzt) und bekannter und dokumentierter Vorgeschichte einer generalisierten pustulösen Psoriasis.
ODER
•Patienten mit einem akuten Schub von mittlerer bis schwerer Intensität einer generalisierten pustulösen Psoriasis mit bekannter und dokumentierter Vorgeschichte einer generalisierten pustulösen Psoriasis
ODER
•Patienten mit einer ersten Episode eines akuten Schubs der generalisierten pustulösen Psoriasis von mittlerer bis schwerer Intensität
Exclusion criteria
(Data source: BASEC)
•Patienten mit SAPHO-Syndrom.
•Patienten mit primärer erythrodermischer Psoriasis vulgaris.
•Patienten mit primärer Plaque-Psoriasis (Psoriasis vulgaris) ohne Pusteln oder mit Pusteln, die sich auf die psoriatischen Plaques beschränken.
•Unmittelbar lebensbedrohlicher Schub der GPP oder Schub, der intensivmedizinisch behandelt werden muss, nach Urteil des Prüfarztes.
•Schwere, fortschreitende oder unkontrollierte Lebererkrankung,
•Patienten, bei denen innerhalb von 2 Wochen vor Verabreichung der ersten Dosis BI 655130/Placebo eine Dosiserhöhung ihrer Erhaltungstherapie mit Ciclosporin und/oder Methotrexat und/oder Retinoiden vorgenommen wurde.
•Einleitung einer Behandlung mit systemisch wirkenden Arzneimitteln wie Ciclosporin und/oder Retinoiden und/oder Methotrexat 2 Wochen vor Verabreichung der ersten Dosis BI 655130/Placebo.
Inclusion/Exclusion Criteria
(Data source: WHO)
Inclusion Criteria:
- Patients with GPPGA of 0 or 1 and a known and documented history of GPP per European
Rare And Severe Psoriasis Expert Network (ERASPEN) criteria regardless of IL36RN
mutation status, with previous evidence of fever, and/or asthenia, and/or myalgia,
and/or elevated C-reactive protein, and/or leucocytosis with peripheral blood
neutrophilia (above ULN) OR
-- Patients with an acute flare of moderate to severe intensity meeting the (ERASPEN)
criteria of GPP with a known and documented history of GPP (per ERASPEN criteria)
regardless of IL36RN mutation status, with previous evidence of fever, and/or
asthenia, and/or myalgia, and/or elevated C-reactive protein, and/or leucocytosis with
peripheral blood neutrophilia (above ULN)
- Male or female patients, aged 18 to 75 years at screening.
- Signed and dated written informed consent prior to admission to the study in
accordance with ICH GCP and local legislation prior to start of any screening
procedures.
- Women of childbearing potential must be ready and able to use highly effective methods
of birth control per ICH M3 (R2) that result in a low failure rate of less than 1% per
year when used consistently and correctly. Note: A woman is considered of childbearing
potential, i.e. fertile, following menarche and until becoming postmenopausal unless
permanently sterile. Permanent sterilisation methods include hysterectomy, bilateral
salpingectomy and bilateral oophorectomy. Tubal ligation is not a method of permanent
sterilization. A postmenopausal state is defined as no menses for 12 months without an
alternative medical cause
- Further inclusion criteria apply
Exclusion Criteria:
- Patients with SAPHO (Synovitis-acne-pustulosis-hyperostosis-osteitis) syndrome.
- Patients with primary erythrodermic psoriasis vulgaris.
- Patients with primary plaque psoriasis vulgaris without presence of pustules or with
pustules that are restricted to psoriatic plaques.
- Drug-triggered Acute Generalized Exanthematous Pustulosis (AGEP).
- Immediate life-threatening flare of GPP or requiring intensive care treatment,
according to the investigator's judgement. Life-threatening complications mainly
include, but are not limited to, cardiovascular/cytokine driven shock, pulmonary
distress syndrome, or renal failure.
- Severe, progressive, or uncontrolled hepatic disease, defined as >3- fold Upper Limit
of Normal (ULN) elevation in AST or ALT or alkaline phosphatase, or >2-fold ULN
elevation in total bilirubin.
- Further exclusion criteria apply
-
Further information on trial
Date trial registered
Dec 19, 2018
Incorporation of the first participant
Jan 31, 2019
Recruitment status
Completed
Academic title
(Data source: WHO)
Effisayil™ 1:Multi-center, Double-blind, Randomised, Placebo-controlled, Phase II Study to Evaluate Efficacy, Safety and Tolerability of a Single Intravenous Dose of BI 655130 in Patients With Generalized Pustular Psoriasis (GPP) Presenting With an Acute Flare of Moderate to Severe Intensity.
Type of trial
(Data source: WHO)
Interventional
Design of the trial
(Data source: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Double (Participant, Investigator).
Phase
(Data source: WHO)
Phase 2
Primary end point
(Data source: WHO)
A GPPGA pustulation sub-score of 0 indicating no visible pustules at Week 1
Secundary end point
(Data source: WHO)
Change from baseline in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT) Fatigue score at Week 4;Occurrence of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs);Percent reduction in Generalized Pustular Psoriasis Area and Severity Index (GPPASI) from baseline at Week 1;A Generalized Pustular Psoriasis Area and Severity Index (GPPASI) 50 at Week 1;Percent reduction in Generalized Pustular Psoriasis Area and Severity Index (GPPASI) from baseline at Week 4;A Generalized Pustular Psoriasis Area and Severity Index (GPPASI) 50 at Week 4;A Generalized Pustular Psoriasis Physician Global Assessment (GPPGA) pustulation sub-score of 0 indicating no visible pustules at Week 4;A Generalized Pustular Psoriasis Physician Global Assessment (GPPGA) score of 0 or 1;Change from baseline in Psoriasis Symptom Scale (PSS) score at Week 4;Change from baseline in Pain Visual Analog Scale (VAS) score at Week 4;A Psoriasis Area and Severity Index for Generalized Pustular Psoriasis (GPPASI) 75 at Week 4;A Generalized Pustular Psoriasis Physician Global Assessment (GPPGA) score of 0 or 1 at Week 1
Contact information
(Data source: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Trial results
(Data source: WHO)
Results summary
no information available yet
Link to the results in the primary register
no information available yet
Information on the availability of individual participant data
no information available yet
Trial sites
Trial sites in Switzerland
(Data source: BASEC)
Basel, Lausanne
Countries
(Data source: WHO)
China, France, Germany, Japan, Korea, Malaysia, Republic of, Singapore, Switzerland, Taiwan, Thailand, Tunisia, United States
Contact for further information on the trial
Details of contact in Switzerland
(Data source: BASEC)
Prof. Dr. Curdin Conrad
+41 21 314 1111
curdin.conrad@chuv.ch
Authorisation by the ethics committee (Data source: BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies only the lead committee)
Commission
cantonale d’Éthique de la Recherche sur l’être humain Vaud (CER-VD)
Date of authorisation by the ethics committee
12.07.2019
Further trial identification numbers
Trial identification number of the ethics committee (BASEC-ID)
(Data source: BASEC)
2018-02203
Secondary ID (Data source: WHO)
2017-004231-37
1368-0013
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