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SNCTP000003453

Eine Studie, um zu testen, wie wirksam und sicher unterschiedliche Dosierungen an BI 655130 bei Patienten mit einer moderaten bis schweren Form der Hauterkrankung palmoplantare Pustulose (PPP) sind.

Data source: BASEC (Imported from 16.10.2019)
Changed: 09.10.2019
Disease category: Haut- und Bindegewebekrankheiten (nicht Krebs)

Brief description of trial (Source of data: BASEC)

Palmoplantere Pustolose (PPP) ist eine chronische Erkrankung und eine Form der Pustelpsoriasis (wie auch die generalisierte Pustelpsoriasis, GPP). PPP ist eine seltene Krankheit. Bei PPP treten Pusteln auf Handflächen und / oder Fußsohlen auf.
Obwohl nur ein kleiner Teil der Haut bei PPP betroffen ist, ist die Krankheit sehr belastend, was große Auswirkungen auf die Lebensqualität einschließlich der Arbeitsfähigkeit hat. Zu den PPP-Symptomen gehören Juckreiz, Brennen und Schmerzen. In schweren Fällen erschwert die Hautkrankheit das Gehen oder andere Aktivitäten des täglichen Lebens. Für PPP ist außer dem Wirkstoff Guselkumab in Japan, keine zugelassene Behandlung verfügbar. Deshalb gibt es einen hohen Bedarf für eine wirksame Standardbehandlung.

Präklinische Daten von BI 655130 und klinische Daten aus Studien mit gesunden Freiwilligen und Patienten legen nahe, dass BI 655130 sicher und verträglich ist und entzündungshemmend wirkt. Die Daten aus vorangegangenen Studien zeigen, dass die Behandlung mit BI 655130 eine positive Wirkung auf Pusteln und Läsionen hat.
Der Zweck dieser Studie besteht darin, zu untersuchen, ob das Prüfmedikament BI 655130 in der Anwendung bei Patienten mit PPP wirksam und sicher ist. Unterschiedliche Dosierungen und Dosierungsprogramme des Prüfmedikaments werden mit einem Plazebo verglichen. Zusätzlich wird in der Studie die langfristige Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von BI 655130 untersucht.
Für die Behandlung der PPP gibt es zurzeit keine zugelassene standardisierte Behandlung.
Diese Studie hat das Ziel, zur Entwicklung einer wirksamen Behandlung der betroffenen Patientengruppe beizutragen.
Zurzeit sind keine Nebenwirkungen bekannt, die BI 655130 zugeschrieben werden können und deshalb werden für das Prüfpräparat bei dieser Studie keine Nebenwirkungen erwartet.

Health conditions investigated (Source of data: BASEC)

Palmoplantere Pustolose

Rare disease (Source of data: BASEC)

Yes

Intervention investigated (e.g. drug, therapy or campaign) (Source of data: BASEC)

Die Behandlungsdauer im Rahmen der Studie beträgt zwischen 52 und 56 Wochen, mit einem Nachbeobachtungszeitraum von zusätzlichen 16 Wochen (d.h. die Studienteilnahme der Patienten beträgt insgesamt zwischen 68 und 72 Wochen).
Diese Studie unterteilt sich in 4 Teile:
I. Vorauswahlphase (Besuch 1)
Dieser Zeitraum beginnt, nachdem die Information für Patienten gelesen und die Einwilligungserklärung unterzeichnet wurde und dauert bis zu 4 Wochen, um zu ermitteln, ob der Patient geeignet sind.
II. Randomisierte Behandlungsphase – Aufladungsphase (Besuche 2 – 6)
In diesem Zeitraum erhält der Patient am Prüfzentrum pro Woche 4 Injektionen unter die Haut. Diese Phase dauert 4 Wochen.
III. Randomisierte Behandlungsphase – Phase der Aufrechterhaltung (Besuche 7 – 18)
In diesem Zeitraum erhält der Patient am Prüfzentrum alle 4 Wochen 4 Injektionen unter die Haut. Diese Phase dauert 48 Wochen.
IV. Nachbeobachtungsphase (Besuche 19 – 20)
Dieser Zeitraum beginnt nach Besuch 18 (Woche 52) und der Patient erhält kein Prüfpräparat mehr. Der Patient muss für 2 Nachsorgebesuche im Abstand von 8 Wochen ans Prüfzentrum kommen. Diese Phase umfasst 16 Wochen.

Während der Phase der Vorauswahl (bis zu 4 Wochen) prüft der Prüfarzt die Eignung für die Teilnahme. Aufladungsphase bedeutet, dass Patienten über einen Zeitraum von 4 Wochen wöchentlich BI 655130 erhalten. BI 655130 wird als Injektion unter die Haut (subkutan) verabreicht. Um die Verblindung aufrechtzuerhalten (damit weder Patient noch Prüfarzt erahnen können, ob aktives Medikament oder ein Plazebo verabreicht wird), werden den Patienten bei jedem Besuch 4 Injektionen verabreicht.
Erhaltungsphase bedeutet, dass die Patienten BI 655130 weniger häufig erhalten (alle 4 Wochen, 4 Injektionen pro Besuch), beginnend ab Woche 8, bis Woche 52.

Nach 16 Behandlungswochen erhalten die Patienten aus allen Behandlungsgruppen, einschliesslich der Patienten, die zu Beginn Plazebo verabreicht bekommen haben, BI 655130.
Die Nachbehandlungsphase dauert 16 Wochen und umfasst insgesamt 2 Besuche.

Während der Behandlungsphase werden 4 unterschiedliche Dosierungsschemata an BI 655130 im Vergleich mit Plazebo erforscht und im Hinblick auf die langfristige Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit verglichen.

Die Zuteilung zu einem dieser Dosierungsschemata oder der Plazebogruppe erfolgt nach dem Zufallsprinzip (unter Zuhilfenahme eines Computerprogramms).

Insgesamt sind für diese Studie 20 Besuche vorgesehen: 1 Besuch zur Vorauswahl, 5 Besuche während der Aufladungsphase (wöchentliche Besuche), 12 Besuche während der Phase der Aufrechterhaltung (alle 4 Wochen) und 2 Besuche im Rahmen der Nachbehandlung (im Abstand von 8 Wochen). Jeder Besuch dauert zwischen 3 und 4 Stunden.

Vorausgesetzt, dass die Patienten einer Teilnahme zustimmen, werden unterschiedliche Untersuchungen durchgeführt, die einen Einfluss auf die Dauer der Besuche haben werden. Allgemeine Informationen über die Patienten (Alter, Gewicht, Grösse, Krankengeschichte, Begleitmedikamente, Blutdruck und Puls, eine körperliche Untersuchung, ein EKG (ein Elektrokardiogramm zeichnet die elektrische Aktivität aller Herzmuskelfasern auf), Blutwerte sowie Rauchgewohnheiten) werden zu Beginn der Studie erfasst und zum Teil auch zu unterschiedlichen Zeitpunkten während der Studie. Zusätzlich wird einmalig der Infektionsstatus (bezüglich Hepatitis B & C, HIV und Tuberkulose) ermittelt, werden pharmakokinetische Proben genommen (diese erlauben uns Rückschlüsse darüber, wie BI 655130 im Körper aufgenommen, verteilt, umgewandelt und abgebaut, sowie aus dem Körper ausgeschieden wird) und es wird laufend beobachtet, ob Antikörper gegen BI 655130 gebildet, die eine Inaktivierung des Prüfpräparats zur Folge hätten.
Mithilfe des Bluts werden auch pharmakogenomische Informationen über Genmutationen untersucht, die bekanntermassen für die Entwicklung der PPP verantwortlich sind.
Der Prüfarzt muss einige Beurteilungen zur sichtbaren Ausprägung bzw. zum Aussehen Ihrer Erkrankung durchführen und wird auch Fotos machen, um dies zu dokumentieren. Zusätzlich müssen Fragebögen beantwortet werden, um uns damit zu zeigen, welchen Einfluss die Erkrankung auf Ihre Lebensführung hat. Bei den Studienbesuchen wird der Arzt auch danach fragen, ob im Verlauf der Studie mögliche Nebenwirkungen beobachtet werden und sich vergewissern, ob während der Studienteilnahme mit der Einnahme neuer Medikamente begonnen wurde (bitte nehmen Sie ohne vorherige Absprache mit Ihrem Prüfarzt keine neuen Medikamente ein!).
Fakultativ wird im Zuge der Studie nach der Einwilligung zur Bereitstellung von DNA (zur Einlagerung in einer DNA-Bank für mögliche künftige Untersuchungen, die aktuell noch nicht näher definiert sind; einmalig bei Visite 2), sowie nach einer Einwilligung zur Bereitstellung einer Hautprobe für weitere Analysen (zweimalig, bei Visite 2 und 9) gefragt. Diese zusätzlichen Massnahmen erfordern eine zusätzliche Einwilligung von den Patienten und wenn zustimmt wird, müssen die Patienten gesondert unterzeichnen.

Criteria for participation in trial (Source of data: BASEC)

1. 18 bis 75 Jahre volljährig
2. Diagnose der palmoplantaren Pustulose . Das entspricht einem Vorhandensein primärer, dauernder, steriler, sichtbarer Pusteln an den Handflächen und / oder Fußsohlen ohne oder mit Plaque-Psoriasis an anderer Stelle des Körpers.
3. Vorhandensein von weißen oder gelben Pusteln auf den Handflächen und / oder Fußsohlen.
4. Bewertung des Schweregrads der Pusteln ≥2 in mindestens einer Region und ≥10 gut abgegrenzte Pusteln (weiße oder gelbe Pusteln) in allen Regionen .

Exclusion criteria (Source of data: BASEC)

1. Reduktion des PPP-ASI-Gesamtscore ≥ 5 vom Screening-Besuch (Besuch 1) bis zur Baseline (Randomisierungsbesuch, Besuch 2).
2. Patienten mit Plaque-Psoriasis mit einer Verschlechterung der Plaque-Psoriasis innerhalb der letzten 3 Monate vor dem Screening.
3. Hautzustände, die die Fähigkeit zur Bewertung der Fläche und den Schweregrad der PPP-Komponenten beeinflussen (wie dyshidrotisches Ekzem, Hornhaut, Tinea, xerotische Schuppung an den Fersen oder Mazeration von interdigitalen Bereichen).
4. Frauen, die schwanger sind, stillen oder planen, während der Studie schwanger zu werden.
5. Schwere, fortschreitende oder unkontrollierte Erkrankungen wie Nieren-, Leber-, hämatologische, endokrine, pulmonale, kardiale, neurologische, zerebrale oder psychiatrische Erkrankungen oder Anzeichen und Symptome davon.

Trial sites

Trial sites in Switzerland (Source of data: BASEC)

Basel

Contact for further information on the trial

Details of contact in Switzerland (Source of data: BASEC)

Mag. Georg Franz
+ 431 879 38 95 21
G.Franz@zak-services.com

Further trial identification numbers

BASEC ID (Source of data: BASEC)

2019-01091