Krebsart, welche als „malignes Pleuramesotheliom“ (MPM) bezeichnet wird, im fortgeschrittenen Stadium oder nach übergreifen auf andere Körperteile (Metastarierung).
Rare disease: Yes

Diese Studie untersucht die Verwendung des monoklonalen Antikörpers namens Pembrolizumab (oder KEYTRUDA®) im Vergleich zu standardmäßiger Chemotherapie (Gemcitabin oder Vinorelbin) zur Behandlung Ihres Mesothelioms.

Criteria for participation in trial

- Histologisch bestätigtes malignes Pleuramesotheliom - Fortschreitendes Pleuramesotheliom nach oder während Behandlung mit platinbasierter Chemotherapie. - Verfügbarkeit von Tumorgewebe für translationale Forschung - männliche oder weibliche Patientin ab 18 Jahre und älter - ECOG Leistungsstatus 0-1 - Lebenserwartung von mindestens 3 Monaten - Messbare oder auswertbare Krankheit nach RECIST 1.1 Kriterien - Angemessene hämatologische-, Nieren- und Leber-Funktion.

Exclusion criteria

- Vorangehende Therapie mit anti-PD-1, anti-PD-L1/L2, anti-CD137 oder anti-CTLA-4 Anitkörper - Vorangehende Therapie mit Gemcitabin or Vinorelbin - Bekannte, aktive Zentralnervensystem-Metastasen und / oder karzinomatöse Meningitis. - Aktive Autoimmunerkrankung, die in den vergangenen 2 Jahren eine systemische Behandlung erforderte

Jährlich erkranken etwa 600‘000 Menschen weltweit an einem Tumor im Kopf-Hals-Bereich. Damit sind die Krebsarten in dieser Körperregion am siebenhäufigsten. In diese Studie werden Patienten mit neu diagnostiziertem, lokal-fortgeschrittenem Tumor des Typs Plattenepithelkarzinom im Kopf-Hals-Bereich einbezogen, für welche eine operative Entfernung empfohlen wird. An insgesamt etwa 600 Patienten weltweit soll nachgewiesen werden, inwieweit die Anwendung von Pembrolizumab als zusätzliche Therapie zur Standardtherapie gegenüber der Standardtherapie ohne Pembrolizumab die Effizienz der Behandlung verbessert.

Nach genauer Eignungsprüfung, Erhebung der Krankengeschichte und ausführlicher Aufklärung wird der Patient in die Studie eingeschlossen und nach dem Zufallsprinzip einem der beiden Behandlungsarme zugeordnet. Die Wahrscheinlichkeit der Zuteilung zu einer der beiden Gruppen ist gleich gross (je 50%). Gruppe A erhält zwei Behandlungszyklen Pembrolizumab vor der Operation und 15 Behandlungszyklen Pembrolizumab nach der Operation. Die Patienten erhalten ebenfalls Bestrahlung mit oder ohne Chemotherapie (Cisplatin, drei Zyklen) nach der Operation. Gruppe B wird direkt operiert und wird nach der Operation Bestrahlung mit oder ohne Chemotherapie (Cisplatin, drei Zyklen) erhalten. Die medikamentöse Therapie (Pembrolizumab, Chemotherapie) erfolgt in Behandlungszyklen in 3-wöchigen Abständen, wobei die Medikamente am ersten Tag des dreiwöchigen Therapiezyklus über die Vene per Infusion verabreicht werden. Nach der Operation wird anhand der Analyse der Tumor-Proben bestimmt, ob ein Patient als Hochrisikopatient gilt oder nicht. Hochrisikopatienten erhalten nach der Operation eine höhere Strahlendosis und zusätzlich Chemotherapie, während Nicht-Hochrisikopatienten keine Chemotherapie und nur die Strahlentherapie erhalten. Diejenigen Patienten, welche Pembrolizumab oder Chemotherapie erhalten, werden während ca. einem Jahr (Pembrolizumab) bzw. ca. 3 Monaten (Chemotherapie) alle 3 Wochen mittels Infusion behandelt. 30 Tage nach Behandlungsende wird eine Kontrollvisite durchgeführt. Wenn der Tumor nicht gewachsen ist, werden während 3 Jahren etwa alle 12 Wochen mittels Computer Tomographie Bilder erstellt, danach noch 2 Jahre lang alle 6 Monate. Nach dieser Zeit werden die Patienten ungefähr alle 12 Wochen oder häufiger kontaktiert, um den Gesundheitszustand abzufragen. Im Rahmen der Studientermine wird eine körperliche Untersuchung zur Dokumentation der Vitalzeichen durchgeführt. Darüber hinaus wird ein Elektrokardiogramm (EKG) aufgezeichnet, Zähne und Mundhöhle untersucht, ein Hörtest durchgeführt sowie neurologische Untersuchungen durchgeführt. Ausserdem werden Blut- und Urinproben gesammelt und bildgebende Untersuchungen mittels Computer-, Magnetresonanz- oder Positronen-Emissions- Tomographien (CT/MRI/PET) durchgeführt. Sollte eine Verschlechterung der Krankheit bei den bildgebenden Verfahren festgestellt werden, wird das weitere Vorgehen mit dem Patienten besprochen. Es wird ausserdem eine Gewebeprobe des Tumors gemacht und allenfalls auf Humanes Papilloma Virus (HPV) untersucht, falls der Tumor im hinteren Teil der Mundhöhle oder im Rachen liegt. Die gesamte Studiendauer für den einzelnen Teilnehmer beträgt ca. 5 bis 6 Jahre.

Criteria for participation in trial

1. Neu diagnostizierter histologisch bestätigter, lokal- fortgeschrittener, operabler/nicht-metastasierter Tumor des Typs Plattenepithelkarzinom im Kopf-Hals-Bereich (Stage III bis IVa). 2. Ein operativer Eingriff zur Entfernung des Tumors wird vom Arzt empfohlen 3. Der Patient weist eine nach Recist 1.1 auswertbare Tumorbelastung auf, welche mittels Computertomographie (CT) oder Magnetresonanztomographie beurteilt wurde. Die Tumorbelastung, welche mittels Computertomographie (CT) oder Magnetresonanztomographie beurteilt wird, ist nach RECIST 1.1 auswertbar.

Exclusion criteria

1. Tumore, welche schon weiter fortgeschritten sind und vielleicht schon metastasiert sind. 2. Tumore ausserhalb des Mund-Rachen-Bereichs (Oropharynx), des Kehlkopfes (Larynx), des untersten Teils des Rachens (Hypopharynx) oder der Mundhöhle, wie zum Beispiel Tumore im Bereich des Nasenrachenraumes (Nasopharynx) , der Nasennebenhöhlen (Sinus) paranasale oder andere unbekannte primäre Tumore im Kopf-Hals-Bereich. 3. Tumore welche bereits mit einer Radiotherapie oder einer systemischen antitumorale Therapie (inklusive Therapien im Rahmen klinischer Studien) behandelt wurden.

Die SMA ist eine autosomal-rezessive neuromuskuläre Erkrankung, die durch den fortschreitenden Verlust sipnaler Motoneuronen gekennzeichnet ist, was zur Muskelschwäche führt.

Untersuchung zur Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit der Studienmedikation RO7034067 sowie die Untersuchung der Pharmakokinetik und Pharmkodynamik von RO7034067. Die Pharmakokinetik (PK) beschreibt die Gesamtheit aller Prozesse, denen ein Arzneistoff im Körper unterliegt. Dazu gehören die Aufnahme des Arzneistoffes, die Verteilung im Körper, der biochemische Um- und Abbau sowie die Ausscheidung. Die Pharmakodynamik (PD) ist die Lehre über die Wirkung von Arzneistoffen im Organismus. Bei den PD Untersuchungen werden Analysen von Splice-Formen der SMN-mRNS und des SMN Proteins umfassen. • Untersuchung des Anteils der Patienten, bei denen ein vordefiniertes krankheitsbedingtes unerwünschtes Ereignis eintritt. • Untersuchung der Wirksamkeit der Behandlung mit RO7034067 hinsichtlich der Motorik gemäss der Messung der motorischen Funktionen sowie hinsichtlich der Atemfunktion

Criteria for participation in trial

Männliche und weibliche Patienten im Alter von 12–60 Jahren (zum Zeitpunkt der Voruntersuchung) 2. Bestätigte Diagnose einer autosomal rezessiven SMA (5q): − Genetische Bestätigung eines homozygoten Verlusts oder Heterozygotie, die einen Funktionsverlust des SMN1-Gens prognostiziert. − Klinische Symptome, die einer SMA Typ 2 oder Typ 3 zuzurechnen sind. 3. Frühere Teilnahme an einer Studie mit einem gegen SMN-2 gerichteten Antisense-Oligonukleotid oder SMN2-Splicing-Modulator, ausser RO7034067.

Exclusion criteria

Nichterfüllen der Voraussetzungen zur Teilnahme an der Studie 2. Gleichzeitige Teilnahme an einer investigativen Arzneimittelprüfung oder Gerätestudie. 3. Frühere Teilnahme an einer Studie mit einem gegen SMN-2 gerichteten Antisense-Oligonukleotid oder SMN2-Splicing-Modulator, ausser RO7034067, in den letzten 90 Tagen vor der Voruntersuchung. 4. Frühere Teilnahme an einer investigativen Arzneimittelprüfung oder Gerätestudie, ausgenommen die Studie über gegen SMN-2 gerichtete Antisense-Oligonukleotide oder SMN2-Splicing-Modulatoren, in den letzten 90 Tagen vor der Voruntersuchung bzw. innerhalb eines Zeitraums von 5 Halbwertszeiten der Studienmedikation (längerer Zeitraum massgeblich). 5. Jegliche Form der Gen- oder Zelltherapie in der Anamnese. 6. Nach Ermessen des Prüfarztes klinisch signifikante instabile gastrointestinale, renale, hepatische oder endokrine Erkrankung oder Erkrankung des kardiovaskulären Systems.

L’hépatoblastome (HB) et le carcinome hépatocellulaire (CHC) chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes
Rare disease: Yes

L'étude se compose de deux parties. Dans un prémier temps les patients subissent une chirurgie ou une biopsie où un prélèvement de la tumeur est récolté. Ces prélèvements sont ensuite envoyée à une équipe de spécialistes , qui travaillent au sein de cette étude afin de déterminer le type de la tumeur et comprendre ses caractéristiques. Selon les résultats de la première partie, les patients sont ensuite assignés dans les groupes de traitement différent. Dans chaque groupe, l'étude comparera deux ou trois stratégies de traitement différentes adaptées spécifiquement à ces patients. L'attribution sera aléatoire: un ordinateur décidera quel groupe de patients sera placé dans quel groupe. L'analyse des échantillons recueillies mènera aussi à une meilleure compréhension de la biologie de cancer de foie, qui aidera à découvrir de nouveaux médicaments et des thérapies pour les patients futurs.

Criteria for participation in trial

Diagnostic d'une tumeur de foie du type HB ou HCC Patients moins de 30 ans

Exclusion criteria

Traitement précédent avec des traitements de chimiothérapie/radiothérapie Maladie récurrente Infection incontrôlée Tumeur secondaire Grossesse ou allaitement

Schalganfall, inkomplette Querschnittslämung oder eingeschränkte Gehfähigkeit aufgrund des Alters

grundlegende Funktionalität eines neuen Prototyp-Exoskeletts für die unteren Extremitäten

Criteria for participation in trial

18-85 Jahre alt Schuhgrösse 39-42 Gesund, oder nach Schlaganfall, oder nach inkompletter Querschnittslähmung oder mit altersbedingter Gangeinschränkung

Exclusion criteria

akute Erkrankungen Amputation