Brève description de l’étude (Source de données: BASEC)
Patienten mit PBC (Primary Biliary Cholangitis) werden eine Screening Visite bekommen, um zu bewerten, ob sie für die Studie geeignet sind. Das beinhaltet Bluttests, Elektrokardiogramme (EKGs), Atem- und Augentests.
Vier Wochen nach der ersten Visite kommen die Patienten erneut zur Bestätigung des Screenings.
Ab der Baseline Visite beginnen die Patienten mit der oralen Etrasimod Behandlung für 24 Wochen. Während der Behandlung wird es 8 klinische Visiten geben und 2 Wochen nach Ende der Studien-Behandlung wird es eine Nachfolgevisite (follow-up) geben.
Alle Visiten beinhalten EKGs und Bluttests. Bis zu 3 Visiten werden lange Visiten sein, um Blutproben zur Feststellung des Medikamentenspiegels zu entnehmen.
Bei jeder Klinikvisite werden Fragebögen über Juckreiz und die Lebensqualität ausgefüllt.
Die Patienten (und ihre Partner) müssen während der Studie eine Schwangerschaft verhüten.
Maladies étudiées(Source de données: BASEC)
Primäre Biliäre Cholangitis (PBC)
Health conditions
(Source de données: WHO)
Primary Biliary Cholangitis
Maladie rare
(Source de données: BASEC)
Non
Intervention étudiée (p. ex., médicament, thérapie, campagne)
(Source de données: BASEC)
Etrasimod 1 mg wird täglich für 24 Wochen verabreicht mit der Möglichkeit der Erhöhung auf 2 mg nach 12 Wochen.
Interventions
(Source de données: WHO)
Drug: APD334
Critères de participation à l’étude
(Source de données: BASEC)
- Männer und Frauen zwischen 18 und 80 Jahren (einschließlich) während des Screenings mit bestätigter PBC Diagnose auf Grundlage von zumindest 2 der folgenden 3 Kriterien:
o Mitochondriale Antikörper (AMA) Titer >1:40
o Alkalische Phosphatase (ALP) >1.5 x ULN (der normalen Obergrenze) für zumindest 6 Monate
o Leberbiopsie Befunde, die eine PBC bestätigen
- Unzureichende Reaktion auf Ursodeoxycholsäure (UDCA) nach 6 Monaten der UDCA Therapie, stabile Dosierung für die vorangegangenen 3 Monate vor dem Screening. Eine unzureichende Reaktion ist definiert als eine Erhöhung der Alkalischen Phosphatse im Blut um mehr als das 1,67-fache der Obergrenze des Normbereichs.
- Stabile Leberfunktions-Bluttest Ergebnisse, die innerhalb der vorgegeben Grenzwerte liegen. Die Tests werden im Zentrallabor durchgeführt.
Critères d’exclusion
(Source de données: BASEC)
- Chronische Lebererkrankungen, die keine PBC Ätiologie haben. PBC Patienten begleitet mit primärem Sjögren's Syndrom (pSS) sind geeignet für den Studieneinschluss. Keine signifikanten klinischen dekompensierten Leberschäden in der Krankengeschichte.
- Medizinische Gegebenheiten, die einen nicht-hepatischen ALP-Anstieg verursachen (z.B.Morbus Pagét)
- Klinisch signifikante Infektionen 6 Wochen vor dem Behandlungsbeginn oder Hepatitis C Infektionen in der Vergangenheit.
- Behandlung mit nicht lizenzierten Medikamenten oder mit Medikamenten, die eine Veränderung oder Unterdrückung des Immunsystems verursachen innerhalb von 30 Tagen vor Behandlungsbeginn. Behandlung mit Obeticholsäure (OCA) innerhalb von 30 Tagen vor Tag 1. Die Screening Periode wird zwischen 4-8 Wochen vor Tag 1 sein. Tag 1 ist der erste Tag, an dem ein Studienpatient das Studienmedikament bekommt.
Inclusion/Exclusion Criteria
(Source de données: WHO)
Key Inclusion Criteria:
- Males or females aged 18 to 80 years (inclusive) at the time of screening, with
confirmed PBC diagnosis based upon at least 2 of 3 criteria:
- AMA titer >1:40 on immunofluorescence or M2 positive by enzyme-linked
immunosorbent assay (ELISA) or positive PBC-specific antinuclear antibodies
(anti-GP210 and/or anti-SP100)
- ALP >1.5 x ULN for at least 6 months
- Liver biopsy findings consistent with PBC
- Use of UDCA for at least 6 months prior to screening (stable dose for at least 3
months immediately prior to screening)
- Patients must have ALP >1.5 x ULN but
Minimum age: 18 Years
Maximum age: 80 Years
Sex: All
-
Plus d’informations sur l’étude
Date d’enregistrement de l’étude
11 mai 2017
Intégration du premier participant
15 déc. 2017
Statut de recrutement
Not recruiting
Titre scientifique
(Source de données: WHO)
An Open-label, Pilot, Proof of Concept Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Oral Etrasimod (APD334) in Patients With Primary Biliary Cholangitis
Type d’étude
(Source de données: WHO)
Interventional
Conception de l’étude
(Source de données: WHO)
Intervention model: Single Group Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: None (Open Label).
Phase
(Source de données: WHO)
Phase 2
Points finaux primaires
(Source de données: WHO)
Change from baseline to Week 24 in serum ALP concentration.
Number of patients with adverse events and abnormal clinical laboratory tests (including hematology, serum chemistry, coagulation and urinalysis).
Points finaux secondaires
(Source de données: WHO)
Change from baseline to Week 12 and 24 in complete blood counts
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum ALT
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum AMA
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum AST
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum C4
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum GGT
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum GP73
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum HsCRP
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum immunoglobulin
Change from baseline to Week 12 and 24 in fatigue
Change from baseline to Week 12 and 24 in pruritus
Change from baseline to Week 12 and 24 in quality of life
Change from baseline to Week 12 and 24 in Schirmer test outcome
Change from baseline to Week 12 and 24 in tear film break-up time
Change from baseline to Week 12 in serum ALP concentration.
Contact pour informations
(Source de données: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Résultats de l’étude
(Source de données: WHO)
Résumé des résultats
pas encore d’informations disponibles
Lien vers les résultats dans le registre primaire
pas encore d’informations disponibles
Informations sur la disponibilité des données individuelles des participants
pas encore d’informations disponibles
Lieux de réalisation des études
Lieux de réalisation des études en Suisse
(Source de données: BASEC)
Berne, Lugano, St-Gall, Zurich
Pays où sont réalisées les études
(Source de données: WHO)
Il est possible que la Suisse n’apparaisse pas ici comme lieu de réalisation parce qu’elle n’a pas encore été inscrite dans le registre primaire de l’OMS.
Australia, New Zealand, United States
Contact pour plus d’informations sur l’étude
Données sur la personne de contact en Suisse
(Source de données: BASEC)
Jeanette M. Wetzel
+1 858 242 5061
jwetzel@arenapharm.com
Autorisation de la commission d’éthique (Source de données: BASEC)
Nom de la commission d’éthique chargée de l’autorisation (dans le cas d’études multicentriques, uniquement la commission directrice)
Ethikkommission Ostschweiz (EKOS)
Date d’autorisation de la commission d’éthique
02.11.2018
Plus de numéros d’identification d’étude
Numéro d’identification de l’étude de la commission d’éthique (BASEC-ID)
(Source de données: BASEC)
2018-01581
Secondary ID (Source de données: WHO)
APD334-010
Retour à la vue d’ensemble
