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SNCTP000001913 | BASEC2016-00013

Essai clinique multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo, évaluant le molgramostim inhalé chez des patients atteints de protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune (PAP).

Base de données : BASEC (Importation du 25.09.2020)
Modifié: 16.06.2020
Catégorie de maladie: Maladies métaboliques et nutritionnelles

Brève description de l’étude (Source de données: BASEC)

Savara ApS, a développé une solution pour l'inhalation du produit connu molgramostim dans le cadre du traitement de la PAP. Le molgramostim contient la substance active suivante : le facteur de stimulation des colonies de granulocytes-macrophages (GM-CSF) humain recombinant.
Le GM-CSF est une protéine présente naturellement dans l'organisme humain : elle fait partie du système immunitaire. Les patients atteints de PAP présentent des taux accrus d'anticorps luttant contre cette protéine spécifique. Ces anticorps se lient au GM-CSF du patient et bloquent son fonctionnement. De ce fait, une substance riche en protéines s'accumule dans les alvéoles pulmonaires, rendant difficile le transfert de l'oxygène en direction du sang. Il a été suggéré que le molgramostim en inhalation pourrait permettre au système immunitaire des poumons de se débarrasser de cette substance, et ainsi permettre à l'oxygène de pénétrer dans le sang.
On considère qu'à l'avenir, le molgramostim pourrait être utilisé comme alternative au grand lavage pulmonaire, qui constitue de nos jours le traitement standard de la PAPa. Le grand lavage pulmonaire est une procédure complexe, nécessitant une anesthésie générale prolongée et présentant des comorbidités. De plus, un seul grand lavage pulmonaire n’est pas efficace chez tous les patients. Il est donc nécessaire de proposer des traitements plus efficaces et moins invasifs aux patients atteints de PAP. De nombreuses preuves cliniques montrent que le molgramostim inhalé (GM-CSF) est efficace et sûr chez les patients atteints de PAP et constitue une solution de traitement plus pratique et moins invasive pour les patients atteints de PAP, en remplacement du grand lavage pulmonaire ou en association.

Maladies étudiées (Source de données: BASEC)

la protéinose alvéolaire pulmonaire auto-immune (PAPa)

Maladie rare (Source de données: BASEC)

Oui

Intervention étudiée (p. ex., médicament, thérapie, campagne) (Source de données: BASEC)

Médicament à l’essai : Molgramostim, solution pour inhalation par nébuliseur
Substance active : Molgramostim, facteur de croissance des granulocytes et macrophages humain recombinant (rhGM-CSF)
Forme pharmaceutique : Solution pour inhalation par nébuliseur
Voie d'administration : Inhalation
Dosage et durée : 300 microgrammes une fois par jour pendant 24 semaines/300 microgrammes une fois par jour toutes les deux semaines pendant 24 semaines.

Critères de participation à l’étude (Source de données: BASEC)

- PAP diagnostiquée par tomodensitométrique, biopsie ou lavage broncho-alvéolaire et sur la base d'une augmentation des auto-anticorps anti-GM-CSF dans le sérum
- PAP stable ou progressive sur un minimum de deux mois avant la visite d'inclusion.
- La pression artérielle en oxygène < 75 mmHg/10 kPa au repos OU désaturation de > 4 points de pourcentage lors du test de marche de 6 minutes
- Sujet de sexe féminin ou masculin, âgé de ≥ 18 ans

Critères d’exclusion (Source de données: BASEC)

- Grand lavage pulmonaire thérapeutique réalisé dans les deux mois précédant l'inclusion
- Atteinte hépatique significative (taux d'aspartate aminotransférase ou d'alanine aminotransférase > 3 fois la limite supérieure de la normale) ou atteinte rénale significative (débit de filtration glomérulaire estimé < 30 mL/min/1,73 m2) lors de la sélection
- Présence simultanée d'une fibrose pulmonaire préexistante apparente
- Toute autre affection médicale grave qui, de l'avis de l'investigateur, rend inadéquate la participation du sujet à l'étude

Lieux de réalisation des études

Lieux de réalisation des études en Suisse (Source de données: BASEC)

Lausanne

Contact pour plus d’informations sur l’étude

Données sur la personne de contact en Suisse (Source de données: BASEC)

Aminata Bangoura
+33(0)1 73 02 43 79
amy.bangoura@tfscro.com

Autorisation de la commission d’éthique (Source de données: BASEC)

Nom de la commission d’éthique chargée de l’autorisation (dans le cas d’études multicentriques, uniquement la commission directrice)

Commission cantonale d’Éthique de la Recherche sur l’être humain Vaud (CER-VD)

Date d’autorisation de la commission d’éthique

27.04.2016

Plus de numéros d’identification d’étude

Numéro d’identification de l’étude de la commission d’éthique (BASEC-ID) (Source de données: BASEC)

2016-00013