Descrizione riassuntiva della sperimentazione (Fonte di dati: BASEC)
Patienten mit PBC (Primary Biliary Cholangitis) werden eine Screening Visite bekommen, um zu bewerten, ob sie für die Studie geeignet sind. Das beinhaltet Bluttests, Elektrokardiogramme (EKGs), Atem- und Augentests.
Vier Wochen nach der ersten Visite kommen die Patienten erneut zur Bestätigung des Screenings.
Ab der Baseline Visite beginnen die Patienten mit der oralen Etrasimod Behandlung für 24 Wochen. Während der Behandlung wird es 8 klinische Visiten geben und 2 Wochen nach Ende der Studien-Behandlung wird es eine Nachfolgevisite (follow-up) geben.
Alle Visiten beinhalten EKGs und Bluttests. Bis zu 3 Visiten werden lange Visiten sein, um Blutproben zur Feststellung des Medikamentenspiegels zu entnehmen.
Bei jeder Klinikvisite werden Fragebögen über Juckreiz und die Lebensqualität ausgefüllt.
Die Patienten (und ihre Partner) müssen während der Studie eine Schwangerschaft verhüten.
Malattie studiate(Fonte di dati: BASEC)
Primäre Biliäre Cholangitis (PBC)
Health conditions
(Fonte di dati: WHO)
Primary Biliary Cholangitis
Malattia rara
(Fonte di dati: BASEC)
No
Interventi esaminati (p. es. medicamento, terapia, campagna)
(Fonte di dati: BASEC)
Etrasimod 1 mg wird täglich für 24 Wochen verabreicht mit der Möglichkeit der Erhöhung auf 2 mg nach 12 Wochen.
Interventions
(Fonte di dati: WHO)
Drug: APD334
Criteri per la partecipazione alla sperimentazione
(Fonte di dati: BASEC)
- Männer und Frauen zwischen 18 und 80 Jahren (einschließlich) während des Screenings mit bestätigter PBC Diagnose auf Grundlage von zumindest 2 der folgenden 3 Kriterien:
o Mitochondriale Antikörper (AMA) Titer >1:40
o Alkalische Phosphatase (ALP) >1.5 x ULN (der normalen Obergrenze) für zumindest 6 Monate
o Leberbiopsie Befunde, die eine PBC bestätigen
- Unzureichende Reaktion auf Ursodeoxycholsäure (UDCA) nach 6 Monaten der UDCA Therapie, stabile Dosierung für die vorangegangenen 3 Monate vor dem Screening. Eine unzureichende Reaktion ist definiert als eine Erhöhung der Alkalischen Phosphatse im Blut um mehr als das 1,67-fache der Obergrenze des Normbereichs.
- Stabile Leberfunktions-Bluttest Ergebnisse, die innerhalb der vorgegeben Grenzwerte liegen. Die Tests werden im Zentrallabor durchgeführt.
Criteri di esclusione
(Fonte di dati: BASEC)
- Chronische Lebererkrankungen, die keine PBC Ätiologie haben. PBC Patienten begleitet mit primärem Sjögren's Syndrom (pSS) sind geeignet für den Studieneinschluss. Keine signifikanten klinischen dekompensierten Leberschäden in der Krankengeschichte.
- Medizinische Gegebenheiten, die einen nicht-hepatischen ALP-Anstieg verursachen (z.B.Morbus Pagét)
- Klinisch signifikante Infektionen 6 Wochen vor dem Behandlungsbeginn oder Hepatitis C Infektionen in der Vergangenheit.
- Behandlung mit nicht lizenzierten Medikamenten oder mit Medikamenten, die eine Veränderung oder Unterdrückung des Immunsystems verursachen innerhalb von 30 Tagen vor Behandlungsbeginn. Behandlung mit Obeticholsäure (OCA) innerhalb von 30 Tagen vor Tag 1. Die Screening Periode wird zwischen 4-8 Wochen vor Tag 1 sein. Tag 1 ist der erste Tag, an dem ein Studienpatient das Studienmedikament bekommt.
Inclusion/Exclusion Criteria
(Fonte di dati: WHO)
Key Inclusion Criteria:
- Males or females aged 18 to 80 years (inclusive) at the time of screening, with
confirmed PBC diagnosis based upon at least 2 of 3 criteria:
- AMA titer >1:40 on immunofluorescence or M2 positive by enzyme-linked
immunosorbent assay (ELISA) or positive PBC-specific antinuclear antibodies
(anti-GP210 and/or anti-SP100)
- ALP >1.5 x ULN for at least 6 months
- Liver biopsy findings consistent with PBC
- Use of UDCA for at least 6 months prior to screening (stable dose for at least 3
months immediately prior to screening)
- Patients must have ALP >1.5 x ULN but
Minimum age: 18 Years
Maximum age: 80 Years
Sex: All
-
Altre informazioni sulla sperimentazione
Data di registrazione della sperimentazione
11 mag 2017
Inserimento del primo partecipante
15 dic 2017
Stato di reclutamento
Not recruiting
Titolo scientifico
(Fonte di dati: WHO)
An Open-label, Pilot, Proof of Concept Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Oral Etrasimod (APD334) in Patients With Primary Biliary Cholangitis
Tipo di sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Interventional
Disegno della sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Intervention model: Single Group Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: None (Open Label).
Fase
(Fonte di dati: WHO)
Phase 2
Punti finali primari
(Fonte di dati: WHO)
Change from baseline to Week 24 in serum ALP concentration.
Number of patients with adverse events and abnormal clinical laboratory tests (including hematology, serum chemistry, coagulation and urinalysis).
Punti finali secondari
(Fonte di dati: WHO)
Change from baseline to Week 12 and 24 in complete blood counts
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum ALT
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum AMA
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum AST
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum C4
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum GGT
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum GP73
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum HsCRP
Change from baseline to Week 12 and 24 in concentration of serum immunoglobulin
Change from baseline to Week 12 and 24 in fatigue
Change from baseline to Week 12 and 24 in pruritus
Change from baseline to Week 12 and 24 in quality of life
Change from baseline to Week 12 and 24 in Schirmer test outcome
Change from baseline to Week 12 and 24 in tear film break-up time
Change from baseline to Week 12 in serum ALP concentration.
Contatto per informazioni
(Fonte di dati: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Risultati della sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Sintesi dei risultati
ancora nessuna informazione disponibile
Collegamento ai risultati nel registro primario
ancora nessuna informazione disponibile
Informazioni sulla disponibilità dei dati dei singoli partecipanti
ancora nessuna informazione disponibile
Siti di esecuzione della sperimentazione
Siti di esecuzione in Svizzera
(Fonte di dati: BASEC)
Berna, Lugano, San Gallo, Zurigo
Paesi di esecuzione
(Fonte di dati: WHO)
È possibile che la Svizzera non appaia ancora come paese di esecuzione perché non è ancora stata registrata nel registro primario dell’OMS.
Australia, New Zealand, United States
Contatto per maggiori informazioni sulla sperimentazione
Dati della persona di contatto in Svizzera
(Fonte di dati: BASEC)
Jeanette M. Wetzel
+1 858 242 5061
jwetzel@arenapharm.com
Autorizzazione da parte della commissione d’etica (Fonte di dati: BASEC)
Nome della commissione d’etica che rilascia l’autorizzazione (nel caso di studi multicentrici solo la commissione direttiva)
Ethikkommission Ostschweiz (EKOS)
Data di autorizzazione da parte della commissione d’etica
02.11.2018
Altri numeri di identificazione delle sperimentazioni
Numero di identificazione della sperimentazione della commissione d’etica (BASEC-ID)
(Fonte di dati: BASEC)
2018-01581
Secondary ID (Fonte di dati: WHO)
APD334-010
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