Brief description of trial (Data source: BASEC)
Diese Studie umfasst eine Voruntersuchungsphase, eine Behandlungsphase, einen Besuchstermin bei Behandlungsende, einen Besuchstermin zur sicherheitsbezogenen Nachbeobachtung nach 30 Tagen und eine Langzeit-Nachbeobachtungsphase.
Der Patient kann DAY101 solange erhalten, wie sich die Krebserkrankung nicht verschlechtert, keine medizinisch unvertretbaren Nebenwirkungen auftreten und der zuständige Prüfarzt der Ansicht ist, dass der Gesundheitszustand eine Teilnahme an dieser Studie zulässt.
Die geschätzte Gesamtdauer dieser Studie wird für die einzelnen Teilnehmer voraussichtlich mindestens 2 Jahre betragen. Die Studie endet für alle Teilnehmer, wenn der zuletzt aufgenommene Patient seine 2-jährige Behandlung abgeschlossen hat.
Es gibt bestimmte Untersuchungen und Maßnahmen, die bei allen Patienten in dieser Studie erforderlich sind. Einige gehören zur Routineversorgung von Krebspatienten, werden jedoch vielleicht häufiger als üblich durchgeführt, da es sich hier um eine klinische Studie handelt. Andere dienen wiederum rein wissenschaftlichen Zwecken.
Damit man an dieser Studie teilnehmen können, muss das Vorliegen eines niedriggradig malignen Glioms bestätigt worden sein. Dies bedeutet, dass die Diagnose auf Zellen beruht, die dem Tumor entnommen wurden.
Health conditions investigated(Data source: BASEC)
Gehirntumor, pädiatrisches niedriggradig malignes Gliom und und fortgeschrittene solide Tumore
Health conditions
(Data source: WHO)
Low-grade Glioma;Advanced Solid Tumor
Rare disease
(Data source: BASEC)
No
Intervention investigated (e.g. drug, therapy or campaign)
(Data source: BASEC)
DAY101 in Tablettenform
Interventions
(Data source: WHO)
Drug: DAY101
Criteria for participation in trial
(Data source: BASEC)
Patienten im Alter von 6 Monaten bis 25 Jahren mit einem rezidivierenden oder progredienten LGG mit dokumentierter bekannter aktivierender BRAF-Alteration, die mithilfe molekularer Assays, wie sie routinemäßig in CLIA- oder anderen entsprechend zertifizierten Laboren durchgeführt werden, nachgewiesen wurde
Bestätigung der histopathologischen Diagnose eines LGG, d. h. entweder der ursprünglichen Diagnose oder eines Rezidivs/einer Progression
Die Patienten müssen mindestens eine systemische Therapielinie erhalten haben, und für den betreffenden Patienten muss der dokumentierte radiologische Nachweis einer Krankheitsprogression vorliegen.
Exclusion criteria
(Data source: BASEC)
Der Tumor des Patienten weist weitere, vorher bekannte aktivierende molekulare Veränderungen auf (z. B. Histon-Mutation, IDH1/2-Mutationen, FGFR-Mutationen oder -Fusionen, MYBL-Alterationen, NF1-Mutationen (somatisch oder in der Keimbahn))
Der Patient weist Symptome einer klinischen Progression ohne radiografisch nachweisbare rezidivierende oder progrediente Erkrankung auf.
Bekannte oder Verdachtsdiagnose einer Neurofibromatose Typ 1 (NF-1) mittels Gentest oder nach aktuellen Diagnosekriterien
Inclusion/Exclusion Criteria
(Data source: WHO)
Gender: All
Maximum age: 25 Years
Minimum age: 6 Months
Inclusion Criteria:
- Age 6 months to 25 years with:
1. Arms 1 & 2: a relapsed or progressive LGG with documented known activating BRAF
alteration
2. Arm 3: locally advanced or metastatic solid tumor with documented known or
expected to be activating RAF fusion
- Confirmation of histopathologic diagnosis of LGG and molecular diagnosis of activating
BRAF alteration
- Must have received at least one line of systemic therapy and have evidence of
radiographic progression
- Must have at least 1 measurable lesion as defined by RANO (Arms 1 & 2) or RECIST v1.1
(Arm 3) criteria
Exclusion Criteria:
- Patient's tumor has additional previously-known activating molecular alterations
- Patient has symptoms of clinical progression in the absence of radiographic
progression
- Known or suspected diagnosis of neurofibromatosis type 1 (NF-1)
- Other inclusion/exclusion criteria as stipulated by protocol may apply
-
Further information on trial
Recruitment status
Recruiting
Academic title
(Data source: WHO)
FIREFLY-1: A Phase 2, Open-Label, Multicenter Study to Evaluate the Safety and Efficacy of the Oral Pan-RAF Inhibitor DAY101 in Pediatric Patients With RAF-Altered, Recurrent or Progressive Low-Grade Glioma and Advanced Solid Tumors
Type of trial
(Data source: WHO)
Interventional
Design of the trial
(Data source: WHO)
Allocation: Non-Randomized. Intervention model: Single Group Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: None (Open Label).
Phase
(Data source: WHO)
Phase 2
Primary end point
(Data source: WHO)
Arm 1: Overall response rate (ORR) by independent radiology review committee (IRC) based on RANO criteria;Arm 2: Assess the safety and tolerability of DAY101;Arm 3: Overall response rate (ORR) by independent radiology review committee (IRC) based on RECIST v1.1 criteria
Secundary end point
(Data source: WHO)
Relationship between pharmacokinetics (PK) and drug effects;Effect on electrocardiogram (ECG) and QT interval corrected for heart rate by Fridericia's formula (QTcF) prolongation;ORR by Investigator;Evaluate the concordance of prior local laboratory BRAF molecular profiling with a central BRAF alteration assay being evaluated by the Sponsor;Arm 1: Evaluate visual acuity (VA) outcomes compared with baseline;Arms 1 & 2: ORR by IRC and Investigator using RAPNO criteria;Arms 1 & 2: Progression free survival (PFS) using RANO and RAPNO criteria by 1) an IRC and 2) the treating Investigator (RANO only);Arms 1 & 2: Duration of response (DOR) with best overall response of CR or PR using RANO and RAPNO criteria by 1) an IRC and 2) the treating Investigator (RANO only);Arms 1 & 2: Time to response following initiation of DAY101;Arms 1 & 2: Clinical benefit rate based on the proportion of patients with best overall response using RANO or RAPNO criteria;Arms 1 & 3: Assess the safety and tolerability of DAY101;Arm 3: Duration of response (DOR) with best overall response of CR or PR using RECIST v1.1 criteria by 1) an IRC and 2) the treating Investigator;Arm 3: Time to response following initiation of DAY101;Arm 3: Clinical benefit rate based on the proportion of patients with best overall response using RECIST v1.1 criteria
Contact information
(Data source: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Trial results
(Data source: WHO)
Results summary
no information available yet
Link to the results in the primary register
no information available yet
Information on the availability of individual participant data
no information available yet
Trial sites
Trial sites in Switzerland
(Data source: BASEC)
Zurich
Countries
(Data source: WHO)
Australia, Canada, Denmark, Germany, Israel, Korea, Netherlands, Republic of, Singapore, Switzerland, United Kingdom, United States
Contact for further information on the trial
Details of contact in Switzerland
(Data source: BASEC)
Dr. med. Nicolas Gerber
+41 44 266 7455
nicolas.gerber@kispi.uzh.ch
Contact for general information
(Data source: WHO)
Day One Biopharmaceuticals;braintumorresearch@childrensnational.org
650-484-0899;202-476-5000
firefly-1@dayonebio.com
Contact for scientific information
(Data source: WHO)
Day One Biopharmaceuticals;braintumorresearch@childrensnational.org
650-484-0899;202-476-5000
firefly-1@dayonebio.com
Authorisation by the ethics committee (Data source: BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies only the lead committee)
Kantonale
Ethikkommission Zürich
Date of authorisation by the ethics committee
01.06.2021
Further trial identification numbers
Trial identification number of the ethics committee (BASEC-ID)
(Data source: BASEC)
2021-00344
Secondary ID (Data source: WHO)
DAY101-001/PNOC026
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