Brève description de l’étude (Source de données: BASEC)
Diese Studie umfasst eine Voruntersuchungsphase, eine Behandlungsphase, einen Besuchstermin bei Behandlungsende, einen Besuchstermin zur sicherheitsbezogenen Nachbeobachtung nach 30 Tagen und eine Langzeit-Nachbeobachtungsphase.
Der Patient kann DAY101 solange erhalten, wie sich die Krebserkrankung nicht verschlechtert, keine medizinisch unvertretbaren Nebenwirkungen auftreten und der zuständige Prüfarzt der Ansicht ist, dass der Gesundheitszustand eine Teilnahme an dieser Studie zulässt.
Die geschätzte Gesamtdauer dieser Studie wird für die einzelnen Teilnehmer voraussichtlich mindestens 2 Jahre betragen. Die Studie endet für alle Teilnehmer, wenn der zuletzt aufgenommene Patient seine 2-jährige Behandlung abgeschlossen hat.
Es gibt bestimmte Untersuchungen und Maßnahmen, die bei allen Patienten in dieser Studie erforderlich sind. Einige gehören zur Routineversorgung von Krebspatienten, werden jedoch vielleicht häufiger als üblich durchgeführt, da es sich hier um eine klinische Studie handelt. Andere dienen wiederum rein wissenschaftlichen Zwecken.
Damit man an dieser Studie teilnehmen können, muss das Vorliegen eines niedriggradig malignen Glioms bestätigt worden sein. Dies bedeutet, dass die Diagnose auf Zellen beruht, die dem Tumor entnommen wurden.
Maladies étudiées(Source de données: BASEC)
Gehirntumor, pädiatrisches niedriggradig malignes Gliom und und fortgeschrittene solide Tumore
Health conditions
(Source de données: WHO)
Low-grade Glioma;Advanced Solid Tumor
Maladie rare
(Source de données: BASEC)
Non
Intervention étudiée (p. ex., médicament, thérapie, campagne)
(Source de données: BASEC)
DAY101 in Tablettenform
Interventions
(Source de données: WHO)
Drug: DAY101
Critères de participation à l’étude
(Source de données: BASEC)
Patienten im Alter von 6 Monaten bis 25 Jahren mit einem rezidivierenden oder progredienten LGG mit dokumentierter bekannter aktivierender BRAF-Alteration, die mithilfe molekularer Assays, wie sie routinemäßig in CLIA- oder anderen entsprechend zertifizierten Laboren durchgeführt werden, nachgewiesen wurde
Bestätigung der histopathologischen Diagnose eines LGG, d. h. entweder der ursprünglichen Diagnose oder eines Rezidivs/einer Progression
Die Patienten müssen mindestens eine systemische Therapielinie erhalten haben, und für den betreffenden Patienten muss der dokumentierte radiologische Nachweis einer Krankheitsprogression vorliegen.
Critères d’exclusion
(Source de données: BASEC)
Der Tumor des Patienten weist weitere, vorher bekannte aktivierende molekulare Veränderungen auf (z. B. Histon-Mutation, IDH1/2-Mutationen, FGFR-Mutationen oder -Fusionen, MYBL-Alterationen, NF1-Mutationen (somatisch oder in der Keimbahn))
Der Patient weist Symptome einer klinischen Progression ohne radiografisch nachweisbare rezidivierende oder progrediente Erkrankung auf.
Bekannte oder Verdachtsdiagnose einer Neurofibromatose Typ 1 (NF-1) mittels Gentest oder nach aktuellen Diagnosekriterien
Inclusion/Exclusion Criteria
(Source de données: WHO)
Gender: All
Maximum age: 25 Years
Minimum age: 6 Months
Inclusion Criteria:
- Age 6 months to 25 years with:
1. Arms 1 & 2: a relapsed or progressive LGG with documented known activating BRAF
alteration
2. Arm 3: locally advanced or metastatic solid tumor with documented known or
expected to be activating RAF fusion
- Confirmation of histopathologic diagnosis of LGG and molecular diagnosis of activating
BRAF alteration
- Must have received at least one line of systemic therapy and have evidence of
radiographic progression
- Must have at least 1 measurable lesion as defined by RANO (Arms 1 & 2) or RECIST v1.1
(Arm 3) criteria
Exclusion Criteria:
- Patient's tumor has additional previously-known activating molecular alterations
- Patient has symptoms of clinical progression in the absence of radiographic
progression
- Known or suspected diagnosis of neurofibromatosis type 1 (NF-1)
- Other inclusion/exclusion criteria as stipulated by protocol may apply
-
Plus d’informations sur l’étude
Statut de recrutement
Recruiting
Titre scientifique
(Source de données: WHO)
FIREFLY-1: A Phase 2, Open-Label, Multicenter Study to Evaluate the Safety and Efficacy of the Oral Pan-RAF Inhibitor DAY101 in Pediatric Patients With RAF-Altered, Recurrent or Progressive Low-Grade Glioma and Advanced Solid Tumors
Type d’étude
(Source de données: WHO)
Interventional
Conception de l’étude
(Source de données: WHO)
Allocation: Non-Randomized. Intervention model: Single Group Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: None (Open Label).
Phase
(Source de données: WHO)
Phase 2
Points finaux primaires
(Source de données: WHO)
Arm 1: Overall response rate (ORR) by independent radiology review committee (IRC) based on RANO criteria;Arm 2: Assess the safety and tolerability of DAY101;Arm 3: Overall response rate (ORR) by independent radiology review committee (IRC) based on RECIST v1.1 criteria
Points finaux secondaires
(Source de données: WHO)
Relationship between pharmacokinetics (PK) and drug effects;Effect on electrocardiogram (ECG) and QT interval corrected for heart rate by Fridericia's formula (QTcF) prolongation;ORR by Investigator;Evaluate the concordance of prior local laboratory BRAF molecular profiling with a central BRAF alteration assay being evaluated by the Sponsor;Arm 1: Evaluate visual acuity (VA) outcomes compared with baseline;Arms 1 & 2: ORR by IRC and Investigator using RAPNO criteria;Arms 1 & 2: Progression free survival (PFS) using RANO and RAPNO criteria by 1) an IRC and 2) the treating Investigator (RANO only);Arms 1 & 2: Duration of response (DOR) with best overall response of CR or PR using RANO and RAPNO criteria by 1) an IRC and 2) the treating Investigator (RANO only);Arms 1 & 2: Time to response following initiation of DAY101;Arms 1 & 2: Clinical benefit rate based on the proportion of patients with best overall response using RANO or RAPNO criteria;Arms 1 & 3: Assess the safety and tolerability of DAY101;Arm 3: Duration of response (DOR) with best overall response of CR or PR using RECIST v1.1 criteria by 1) an IRC and 2) the treating Investigator;Arm 3: Time to response following initiation of DAY101;Arm 3: Clinical benefit rate based on the proportion of patients with best overall response using RECIST v1.1 criteria
Contact pour informations
(Source de données: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Résultats de l’étude
(Source de données: WHO)
Résumé des résultats
pas encore d’informations disponibles
Lien vers les résultats dans le registre primaire
pas encore d’informations disponibles
Informations sur la disponibilité des données individuelles des participants
pas encore d’informations disponibles
Lieux de réalisation des études
Lieux de réalisation des études en Suisse
(Source de données: BASEC)
Zurich
Pays où sont réalisées les études
(Source de données: WHO)
Australia, Canada, Denmark, Germany, Israel, Korea, Netherlands, Republic of, Singapore, Switzerland, United Kingdom, United States
Contact pour plus d’informations sur l’étude
Données sur la personne de contact en Suisse
(Source de données: BASEC)
Dr. med. Nicolas Gerber
+41 44 266 7455
nicolas.gerber@kispi.uzh.ch
Contact pour des informations générales
(Source de données: WHO)
Day One Biopharmaceuticals;braintumorresearch@childrensnational.org
650-484-0899;202-476-5000
firefly-1@dayonebio.com
Contact pour des informations scientifiques
(Source de données: WHO)
Day One Biopharmaceuticals;braintumorresearch@childrensnational.org
650-484-0899;202-476-5000
firefly-1@dayonebio.com
Autorisation de la commission d’éthique (Source de données: BASEC)
Nom de la commission d’éthique chargée de l’autorisation (dans le cas d’études multicentriques, uniquement la commission directrice)
Kantonale
Ethikkommission Zürich
Date d’autorisation de la commission d’éthique
01.06.2021
Plus de numéros d’identification d’étude
Numéro d’identification de l’étude de la commission d’éthique (BASEC-ID)
(Source de données: BASEC)
2021-00344
Secondary ID (Source de données: WHO)
DAY101-001/PNOC026
Retour à la vue d’ensemble
