Brief description of trial (Data source: BASEC)
Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit von Apremilast im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von Mundgeschwüren bei pädiatrischen Probanden im Alter von 2 bis < 18 Jahren im Zusammenhang mit der Behçet-Krankheit bis Woche 12 abzuschätzen. Die Probanden werden untersucht, um zu prüfen, ob sie die Voraussetzungen zur Teilnahme an der Studie erfüllen. Falls sie die Anforderungen erfüllen, werden sie für einen Behandlungszeitraum von 12 Wochen aufgenommen. Während dieser ersten 12 Wochen haben die Versuchspersonen eine Chance von 2 zu 3, Apremilast (entweder in Tabletten- oder Flüssigformulierung) und eine Chance von 1 zu 3, ein Placebo (wie Zuckerpillen/Flüssigkeit) zu erhalten. Dies geschieht nach dem Zufallsprinzip (wie das Werfen einer Münze). Weder die Versuchspersonen noch Ihr Prüfarzt oder die Studienschwestern wissen, welche Behandlung die Versuchspersonen erhalten werden. Nach den 12 Wochen werden alle Versuchspersonen in die aktive Behandlungsgruppe aufgenommen und erhalten Apremilast.
Health conditions investigated(Data source: BASEC)
Diese Studie wird durchgeführt, um mehr über Apremilast bei Kindern und Jugendlichen mit aktiven Mundgeschwüren im Zusammenhang mit der Behçet-Krankheit zu erfahren.
Health conditions
(Data source: WHO)
Beh?et Disease
Rare disease
(Data source: BASEC)
No
Intervention investigated (e.g. drug, therapy or campaign)
(Data source: BASEC)
Es wird untersucht wie gut Apremilast bei der Behandlung von aktiven Mundgeschwüren im Zusammenhang mit der Behçet-Krankhei wirkt, wie sicher und gut verträglich Apremilast bei Kindern und Jugendlichen ist und ob es irgendwelche Nebenwirkungen verursacht. In dieser Studie werden verschiedene Dosierungen von Apremilast sowohl in Tablettenform als auch in einer flüssigen Suspensionsformulierung von Apremilast untersucht.
Interventions
(Data source: WHO)
Drug: Apremilast;Drug: Placebo
Criteria for participation in trial
(Data source: BASEC)
Um an dieser Studie teilnehmen zu können, muss man zwischen 2 und weniger als 18 Jahre alt sein, während des Screenings und am ersten Tag mindestens zwei Mundgeschwüre haben und zuvor mit mindestens einer nicht-biologischen Therapie gegen die Behçet-Krankheit behandelt worden sein
Exclusion criteria
(Data source: BASEC)
Von der Studienteilnahme ausgeschlossen sind Personen, bei denen eine aktive Organbeteiligung vorliegt oder die zuvor mit biologischen Therapien gegen die Behçet-Krankheit behandelt wurden. Jegliche zusätzliche Medikation zur Behandlung von Mund- und Genitalgeschwüren im Zusammenhang mit der Behçet-Krankheit sollte vor Beginn der Einnahme des Studienmedikaments abgesetzt werden
Inclusion/Exclusion Criteria
(Data source: WHO)
Gender: All
Maximum age: 17 Years
Minimum age: 2 Years
Key Inclusion Criteria
- Male or Female participants 2 to < 18 years of age at randomization.
- Diagnosed with beh?et's disease (BD) meeting the International Study Group for Beh?et
Disease (ISGBD) criteria at any time prior to the screening visit.
- Oral ulcers that occurred = 3 times within the 12-month period prior to the screening
visit.
- Participant must have = 2 oral ulcers at both the screening visit and on day 1.
- Participant has had prior treatment with = 1 non-biologic BD therapy, such as, but not
limited to, topical corticosteroids or systemic treatment.
Key Exclusion Criteria
- Behcet's disease-related active major organ involvement - pulmonary (eg, pulmonary
artery aneurysm), vascular (eg, thrombophlebitis), gastrointestinal (eg, ulcers along
the gastrointestinal tract), and central nervous system (CNS) (eg,
meningoencephalitis) manifestations, and ocular lesions (eg, uveitis) requiring
immunosuppressive therapy; however:
- Previous major organ involvement is allowed if it occurred =1 year prior to the
screening visit and is not active at time of enrollment
- Participants with mild BD-related ocular lesions not requiring systemic
immunosuppressive therapy are allowed
- Participants with BD-related arthritis and BD-skin manifestations are also
allowed.
- Previous exposure to biologic therapies for the treatment of BD oral ulcers, previous
biologic exposure is allowed for other indications (including other manifestations of
BD).
-
Further information on trial
Recruitment status
Recruiting
Academic title
(Data source: WHO)
A Phase 3, Multicenter, Double-blind, Randomized, Placebo-controlled, Parallel Group Study, Followed by an Active Treatment Phase to Evaluate the Efficacy and Safety of Apremilast in Children From 2 to Less Than 18 Years of Age With Active Oral Ulcers Associated With Beh?et's Disease (BEAN)
Type of trial
(Data source: WHO)
Interventional
Design of the trial
(Data source: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor).
Phase
(Data source: WHO)
Phase 3
Primary end point
(Data source: WHO)
Area Under the Curve for the Number of Oral Ulcers from Week 0 Through Week 12 (AUCw0-12)
Secundary end point
(Data source: WHO)
Number of Oral Ulcers from Week 0 to Week 12;Change from Week 0 to Week 12 in the Pain of Oral Ulcers;Complete Response Rate for Oral Ulcers;Proportion of Participants at Week 12 Whose Number of Oral Ulcers is Reduced by Greater Than or Equal to 50% from Week 0;Complete Response Rate for Genital Ulcers;Change from Week 0 to Week 12 in Disease Activity;Proportion of Participants at Week 12 Who Have New-onset or Recurrence of Beh?et's-related Manifestations (Other than Oral and Genital Ulcers);Change from Week 0 to Week 12 on the Short Form Survey (SF-10);Number of Participants with a Treatment-emergent Adverse Event;Occurrence, Severity, and Frequency of Suicide/Suicide-related Ideations and Behaviors as Assessed by the Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS);Change from Week 0 to Week 52 in Tanner Staging;Change in Body Weight Measurements;Change in Height Measurements;Change in Body Mass Index (BMI);Plasma Concentrations of Apremilast;Taste and Acceptability of Apremilast;Proportion of Participants Who Require Protocol-prohibited Medications due to Worsening of Beh?et's Disease
Contact information
(Data source: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Trial results
(Data source: WHO)
Results summary
no information available yet
Link to the results in the primary register
no information available yet
Information on the availability of individual participant data
no information available yet
Trial sites
Trial sites in Switzerland
(Data source: BASEC)
Lausanne
Countries
(Data source: WHO)
France, Greece, Israel, Italy, Spain, Switzerland, Turkey, United Kingdom
Contact for further information on the trial
Details of contact in Switzerland
(Data source: BASEC)
Prof. Dr. med. Michael Hofer
+41 79 556 46 82
Michael.Hofer@chuv.ch
Contact for general information
(Data source: WHO)
MD;Amgen Call Center
Amgen
866-572-6436
medinfo@amgen.com
Contact for scientific information
(Data source: WHO)
MD;Amgen Call Center
Amgen
866-572-6436
medinfo@amgen.com
Authorisation by the ethics committee (Data source: BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies only the lead committee)
Commission
cantonale d’Éthique de la Recherche sur l’être humain Vaud (CER-VD)
Date of authorisation by the ethics committee
04.05.2021
Further trial identification numbers
Trial identification number of the ethics committee (BASEC-ID)
(Data source: BASEC)
2020-02571
Secondary ID (Data source: WHO)
2019-002787-27
20190530
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