Brief description of trial (Data source: BASEC)
Mit der vorliegenden Studie will der Sponsor untersuchen, ob BCX7353 Attacken des hereditäres Angioödem vorbeugen kann und welche Dosierung dafür notwendig ist. Prüfsubstanz und Placebo werden in Kapseln ausgegeben, die einmal täglich oral eingenommen werden müssen.
Die Studie ist unterteilt. Es werden Dosierungen von 62,5 mg bis 350 mg untersucht. Von der Dosierung hängt die Anzahl der Kapseln ab. Es müssen 2 oder 3 Kapseln genommen werden. Die Zuordnung zu Prüfsubstanz und Placebo erfolgt zufällig.
Im Studienzeitraum jeweils 9 Wochen sind für Sie mindestens 6 Besuche am Studienzentrum vorgesehen.
Health conditions investigated(Data source: BASEC)
Hereditäres Angioödem
Health conditions
(Data source: WHO)
Hereditary Angioedema (HAE)
Rare disease
(Data source: BASEC)
No
Intervention investigated (e.g. drug, therapy or campaign)
(Data source: BASEC)
Vorbeugung von HAE Attacken
Interventions
(Data source: WHO)
Drug: BCX7353;Drug: Placebo
Criteria for participation in trial
(Data source: BASEC)
- Männer und nicht-schwangere, nicht-stillende Frauen im Alter zwischen 18 und 70 Jahren mit einer klinische Diagnose auf das hereditäre Angioödem von Typ 1 oder 2
- Alle TeilnehmerInnen müssen nachweisen können, dass sie unter HAE Attckane leiden und für Attacken Zugriff auf mindestens eines von der Zulassungsbehörde zugelassenen Medikaments zur Behandlung akuter HAE-Attacken sowie die Fähigkeit zu dessen korrekter Verwendung haben
- teilnehmende Frauen im gebärfähigen Alter müssen mindestens eine effektive Verhütungsmethode anwenden; teilnehmende Männer mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter müssen mindestens eine effektive Verhütungsmethode anwenden
Exclusion criteria
(Data source: BASEC)
- Klinisch signifikante medizinische oder psychiatrische Beschwerden oder eine klinisch signifikante Krankheitsgeschichte, insbesondere Erkrankungen des Herzens, der Nieren und der Leber
- Verwendung von C1-INH, Androgenen oder Tranexamsäure zum Zwecke der Vorbeugung gegen HAE-Attacken innerhalb eines Zeitraums von 7 Tagen vor dem Termin der Voruntersuchung oder die Aufnahme einer entsprechenden Verwendung zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie
Inclusion/Exclusion Criteria
(Data source: WHO)
Key Inclusion Criteria:
- A clinical diagnosis of HAE type I or II
- Documented HAE attacks within a defined calendar period
- Access to acute attack medications
- Sexually active women of child-bearing potential and sexually active men must utilize
effective contraception
Key Exclusion Criteria:
- Women who are pregnant or breast-feeding
- Any clinical condition or medical history that would interfere with the subject's
safety or ability to participate in the study
- Use of C1INH, androgens or tranexamic acid for prophylaxis of HAE attacks
- History of or current alcohol or drug abuse
- Infection with hepatitis B, hepatitis C or HIV
- Participation in any other investigational drug study currently or within the last 30
days
-
Further information on trial
Date trial registered
Aug 10, 2016
Incorporation of the first participant
Aug 1, 2016
Recruitment status
Completed
Academic title
(Data source: WHO)
A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Dose-ranging, Parallel-group Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of BCX7353 as a Preventative Treatment to Reduce the Frequency of Attacks in Subjects With Hereditary Angioedema
Type of trial
(Data source: WHO)
Interventional
Design of the trial
(Data source: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Prevention. Masking: Double (Participant, Investigator).
Phase
(Data source: WHO)
Phase 2
Primary end point
(Data source: WHO)
Number of confirmed HAE attacks
Secundary end point
(Data source: WHO)
Incidence and severity of adverse events and laboratory abnormalities;Quality of Life, as measured by the Angioedema Quality of Life Questionnaire;Quality of Life, as measured by the Depression, Anxiety, Stress Scales (DASS) questionnaire;Plasma concentrations of BCX7353 at steady state
Contact information
(Data source: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Trial results
(Data source: WHO)
Results summary
no information available yet
Link to the results in the primary register
no information available yet
Information on the availability of individual participant data
no information available yet
Trial sites
Trial sites in Switzerland
(Data source: BASEC)
Zurich
Countries
(Data source: WHO)
Australia, Austria, Canada, Denmark, Germany, Hungary, Italy, Macedonia, Spain, Switzerland, United Kingdom, the former Yugoslav Republic of
Contact for further information on the trial
Details of contact in Switzerland
(Data source: BASEC)
Dr med Urs Steiner
+41 44 255 11 11
Urs.Steiner@usz.ch
Contact for general information
(Data source: WHO)
Emel Aygören-Pürsün, MD
University Hospital Frankfurt Goethe University
Contact for scientific information
(Data source: WHO)
Emel Aygören-Pürsün, MD
University Hospital Frankfurt Goethe University
Authorisation by the ethics committee (Data source: BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies only the lead committee)
Kantonale
Ethikkommission Zürich
Date of authorisation by the ethics committee
26.08.2016
Further trial identification numbers
Trial identification number of the ethics committee (BASEC-ID)
(Data source: BASEC)
2016-00921
Secondary ID (Data source: WHO)
BCX7353-203
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