Brief description of trial (Data source: BASEC)
Vertex Pharmaceuticals sponsert eine Studie, um festzustellen, ob das Prüfmedikament Elexacaftor in Kombination mit Tezacaftor und Ivacaftor sicher ist und jungen Menschen mit Mukoviszidose helfen kann. Patienten, die
teilnehmen möchten, müssen zwischen 6 und 11 Jahre alt sein und die Einschluss-kriterien für die Studie erfüllen.
Die Studienteilnehmer erhalten morgens 2 Tabletten und abends 1 Tablette.
Die Gesamtstudiendauer beträgt 32 Wochen.
Health conditions investigated(Data source: BASEC)
Mukoviszidose
Rare disease
(Data source: BASEC)
No
Intervention investigated (e.g. drug, therapy or campaign)
(Data source: BASEC)
Gruppe 1- Patienten unter 30kg Körpergewicht erhalten:
* morgens 2 Tabletten ELX 50 mg/TEZ 25 mg/IVA 37,5 mg ODER entsprechende Placebos
* abends 1 Tablette IVA 75 mg ODER entsprechendes Placebo
Gruppe 2- Patienten über 30kg Körpergewicht erhalten:
*morgens 2 Tabletten ELX 100 mg/TEZ 50 mg/IVA 75 mg ODER entsprechende Placebos
* abends 1 Tablette IVA 150 mg ODER entsprechnedes Placebo
Criteria for participation in trial
(Data source: BASEC)
1. Patienten, welche heterozygot für F508del und eine weitere MF-Mutation sind und nicht auf eine Therapie mit IVA und TEZ/IVA ansprechen
2. Patienten mit FEV1 ≥70% des erwarteten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Körpergröße unter Verwendung des GLI mittels Spirometrie beim Screening
3. Patienten mit einem LCI2.5 Ergebnis ≥ 7.5 am Tag des Screenings
Exclusion criteria
(Data source: BASEC)
1. Abnormale Laborwerte am Tag des Screenings:
• Hemoglobin <10 g/dL
• Bilirubin ≥2 × über Normal
• AST, ALT, GGT, or ALP ≥3 × ULN
• Abnormale glomerulare Filtrationsrate ≤45◦mL/min/1.73◦qm
2. (vorherige) Teilnahme an einer klinsichen Prüfung (inklusive Prüfungen mit ELX) innerhalb der letzten 28 Tage vor dem Screening
3. Akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, eine Verschlimmerung der Lungenfunktion oder Änderungen der momentanen Therapie (einschliesslich Antibiotika) bei einer Lungenerkrankung innerhalb der letzen 28 Tagen vor Tag 1 (erste Gabe des Prüfmedikaments)
-
Further information on trial
Date trial registered
Apr 16, 2020
Incorporation of the first participant
Jun 19, 2020
Recruitment status
Completed
Academic title
(Data source: WHO)
A Phase 3b, Randomized, Placebo-controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects 6 Through 11 Years of Age Who Are Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)
Type of trial
(Data source: WHO)
Interventional
Design of the trial
(Data source: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor).
Phase
(Data source: WHO)
Phase 3
Trial results
(Data source: WHO)
Results summary
no information available yet
Information on the availability of individual participant data
no information available yet
Trial sites
Trial sites in Switzerland
(Data source: BASEC)
Bern, Zurich
Countries
(Data source: WHO)
Australia, Canada, Denmark, France, Germany, Israel, Netherlands, Spain, Switzerland, United Kingdom
Contact for further information on the trial
Details of contact in Switzerland
(Data source: BASEC)
Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@vrtx.com
Authorisation by the ethics committee (Data source: BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies only the lead committee)
Kantonale
Ethikkommission Zürich
Date of authorisation by the ethics committee
11.06.2020
Further trial identification numbers
Trial identification number of the ethics committee (BASEC-ID)
(Data source: BASEC)
2020-00758
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