Descrizione riassuntiva della sperimentazione (Fonte di dati: BASEC)
Vertex Pharmaceuticals sponsert eine Studie, um festzustellen, ob das Prüfmedikament Elexacaftor in Kombination mit Tezacaftor und Ivacaftor sicher ist und jungen Menschen mit Mukoviszidose helfen kann. Patienten, die
teilnehmen möchten, müssen zwischen 6 und 11 Jahre alt sein und die Einschluss-kriterien für die Studie erfüllen.
Die Studienteilnehmer erhalten morgens 2 Tabletten und abends 1 Tablette.
Die Gesamtstudiendauer beträgt 32 Wochen.
Malattie studiate(Fonte di dati: BASEC)
Mukoviszidose
Malattia rara
(Fonte di dati: BASEC)
No
Interventi esaminati (p. es. medicamento, terapia, campagna)
(Fonte di dati: BASEC)
Gruppe 1- Patienten unter 30kg Körpergewicht erhalten:
* morgens 2 Tabletten ELX 50 mg/TEZ 25 mg/IVA 37,5 mg ODER entsprechende Placebos
* abends 1 Tablette IVA 75 mg ODER entsprechendes Placebo
Gruppe 2- Patienten über 30kg Körpergewicht erhalten:
*morgens 2 Tabletten ELX 100 mg/TEZ 50 mg/IVA 75 mg ODER entsprechende Placebos
* abends 1 Tablette IVA 150 mg ODER entsprechnedes Placebo
Criteri per la partecipazione alla sperimentazione
(Fonte di dati: BASEC)
1. Patienten, welche heterozygot für F508del und eine weitere MF-Mutation sind und nicht auf eine Therapie mit IVA und TEZ/IVA ansprechen
2. Patienten mit FEV1 ≥70% des erwarteten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Körpergröße unter Verwendung des GLI mittels Spirometrie beim Screening
3. Patienten mit einem LCI2.5 Ergebnis ≥ 7.5 am Tag des Screenings
Criteri di esclusione
(Fonte di dati: BASEC)
1. Abnormale Laborwerte am Tag des Screenings:
• Hemoglobin <10 g/dL
• Bilirubin ≥2 × über Normal
• AST, ALT, GGT, or ALP ≥3 × ULN
• Abnormale glomerulare Filtrationsrate ≤45◦mL/min/1.73◦qm
2. (vorherige) Teilnahme an einer klinsichen Prüfung (inklusive Prüfungen mit ELX) innerhalb der letzten 28 Tage vor dem Screening
3. Akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, eine Verschlimmerung der Lungenfunktion oder Änderungen der momentanen Therapie (einschliesslich Antibiotika) bei einer Lungenerkrankung innerhalb der letzen 28 Tagen vor Tag 1 (erste Gabe des Prüfmedikaments)
-
Altre informazioni sulla sperimentazione
Data di registrazione della sperimentazione
16 apr 2020
Inserimento del primo partecipante
19 giu 2020
Stato di reclutamento
Completed
Titolo scientifico
(Fonte di dati: WHO)
A Phase 3b, Randomized, Placebo-controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects 6 Through 11 Years of Age Who Are Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)
Tipo di sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Interventional
Disegno della sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor).
Fase
(Fonte di dati: WHO)
Phase 3
Risultati della sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Sintesi dei risultati
ancora nessuna informazione disponibile
Informazioni sulla disponibilità dei dati dei singoli partecipanti
ancora nessuna informazione disponibile
Siti di esecuzione della sperimentazione
Siti di esecuzione in Svizzera
(Fonte di dati: BASEC)
Berna, Zurigo
Paesi di esecuzione
(Fonte di dati: WHO)
Australia, Canada, Denmark, France, Germany, Israel, Netherlands, Spain, Switzerland, United Kingdom
Contatto per maggiori informazioni sulla sperimentazione
Dati della persona di contatto in Svizzera
(Fonte di dati: BASEC)
Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@vrtx.com
Autorizzazione da parte della commissione d’etica (Fonte di dati: BASEC)
Nome della commissione d’etica che rilascia l’autorizzazione (nel caso di studi multicentrici solo la commissione direttiva)
Kantonale
Ethikkommission Zürich
Data di autorizzazione da parte della commissione d’etica
11.06.2020
Altri numeri di identificazione delle sperimentazioni
Numero di identificazione della sperimentazione della commissione d’etica (BASEC-ID)
(Fonte di dati: BASEC)
2020-00758
Torna alla panoramica
