Brève description de l’étude (Source de données: BASEC)
Vertex Pharmaceuticals sponsert eine Studie, um festzustellen, ob das Prüfmedikament Elexacaftor in Kombination mit Tezacaftor und Ivacaftor sicher ist und jungen Menschen mit Mukoviszidose helfen kann. Patienten, die
teilnehmen möchten, müssen zwischen 6 und 11 Jahre alt sein und die Einschluss-kriterien für die Studie erfüllen.
Die Studienteilnehmer erhalten morgens 2 Tabletten und abends 1 Tablette.
Die Gesamtstudiendauer beträgt 32 Wochen.
Maladies étudiées(Source de données: BASEC)
Mukoviszidose
Maladie rare
(Source de données: BASEC)
Non
Intervention étudiée (p. ex., médicament, thérapie, campagne)
(Source de données: BASEC)
Gruppe 1- Patienten unter 30kg Körpergewicht erhalten:
* morgens 2 Tabletten ELX 50 mg/TEZ 25 mg/IVA 37,5 mg ODER entsprechende Placebos
* abends 1 Tablette IVA 75 mg ODER entsprechendes Placebo
Gruppe 2- Patienten über 30kg Körpergewicht erhalten:
*morgens 2 Tabletten ELX 100 mg/TEZ 50 mg/IVA 75 mg ODER entsprechende Placebos
* abends 1 Tablette IVA 150 mg ODER entsprechnedes Placebo
Critères de participation à l’étude
(Source de données: BASEC)
1. Patienten, welche heterozygot für F508del und eine weitere MF-Mutation sind und nicht auf eine Therapie mit IVA und TEZ/IVA ansprechen
2. Patienten mit FEV1 ≥70% des erwarteten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Körpergröße unter Verwendung des GLI mittels Spirometrie beim Screening
3. Patienten mit einem LCI2.5 Ergebnis ≥ 7.5 am Tag des Screenings
Critères d’exclusion
(Source de données: BASEC)
1. Abnormale Laborwerte am Tag des Screenings:
• Hemoglobin <10 g/dL
• Bilirubin ≥2 × über Normal
• AST, ALT, GGT, or ALP ≥3 × ULN
• Abnormale glomerulare Filtrationsrate ≤45◦mL/min/1.73◦qm
2. (vorherige) Teilnahme an einer klinsichen Prüfung (inklusive Prüfungen mit ELX) innerhalb der letzten 28 Tage vor dem Screening
3. Akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, eine Verschlimmerung der Lungenfunktion oder Änderungen der momentanen Therapie (einschliesslich Antibiotika) bei einer Lungenerkrankung innerhalb der letzen 28 Tagen vor Tag 1 (erste Gabe des Prüfmedikaments)
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Plus d’informations sur l’étude
Date d’enregistrement de l’étude
16 avr. 2020
Intégration du premier participant
19 juin 2020
Statut de recrutement
Completed
Titre scientifique
(Source de données: WHO)
A Phase 3b, Randomized, Placebo-controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Cystic Fibrosis Subjects 6 Through 11 Years of Age Who Are Heterozygous for the F508del Mutation and a Minimal Function Mutation (F/MF)
Type d’étude
(Source de données: WHO)
Interventional
Conception de l’étude
(Source de données: WHO)
Allocation: Randomized. Intervention model: Parallel Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: Quadruple (Participant, Care Provider, Investigator, Outcomes Assessor).
Phase
(Source de données: WHO)
Phase 3
Résultats de l’étude
(Source de données: WHO)
Résumé des résultats
pas encore d’informations disponibles
Informations sur la disponibilité des données individuelles des participants
pas encore d’informations disponibles
Lieux de réalisation des études
Lieux de réalisation des études en Suisse
(Source de données: BASEC)
Berne, Zurich
Pays où sont réalisées les études
(Source de données: WHO)
Australia, Canada, Denmark, France, Germany, Israel, Netherlands, Spain, Switzerland, United Kingdom
Contact pour plus d’informations sur l’étude
Données sur la personne de contact en Suisse
(Source de données: BASEC)
Dr. Sabine Albrecht, Associate Medical Director
+41 (0)41 560 05 00
sabine_albrecht@vrtx.com
Autorisation de la commission d’éthique (Source de données: BASEC)
Nom de la commission d’éthique chargée de l’autorisation (dans le cas d’études multicentriques, uniquement la commission directrice)
Kantonale
Ethikkommission Zürich
Date d’autorisation de la commission d’éthique
11.06.2020
Plus de numéros d’identification d’étude
Numéro d’identification de l’étude de la commission d’éthique (BASEC-ID)
(Source de données: BASEC)
2020-00758
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