Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)
Es handelt sich um eine internationale Studie, die in mehreren Ländern durchgeführt wird. Weltweit werden ungefähr 200 Patienten an dieser Studie teilnehmen. Patienten die sich für die Teilnahme an dieser Studie eignen erhalten das Prüfpräparat Emicizumab. Das Ziel der Studie ist es die Sicherheit und Verträglichkeit von Emicizumab zu untersuchen.
Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)
Hämophilie A bei Patienten mit Hemmkörper (neutralisierende Antikörper) gegen Faktor VIII (FVIII)
Health conditions
(Datenquelle: WHO)
Hemophilia A
Seltene Krankheit
(Datenquelle: BASEC)
Nein
Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne)
(Datenquelle: BASEC)
Emicizumab wird durch eine Injektion unmittelbar unter die Hautoberfläche verabreicht. Patienten erhalten eine Dosis von 3 mg pro Kilogramm Körpergewicht Emicizumab pro Woche für die ersten 4 Wochen. Nach 4 Wochen wird die Dosis auf 1,5 mg pro Kilogramm Körpergewicht halbiert und dann einmal wöchentlich für den Rest der 2-jährigen Behandlungsphase verabreicht.
Interventions
(Datenquelle: WHO)
Drug: Emicizumab
Kriterien zur Teilnahme an der Studie
(Datenquelle: BASEC)
- 12 Jahre alt oder älter
- Hämophilie A mit persistierenden Hemmkörpern (neutralisierende Antikörper) gegen Faktor VIII (FVIII)
- Behandlung mit Bypass-Medikamenten oder FVIII Konzentrat innerhalb der letzten 6 Monaten
Ausschlusskriterien
(Datenquelle: BASEC)
- andere Blutungsstörungen, ausser Hämophilie A
- laufende Behandlung mit Immuntoleranz-Induktionstherapie (prophylaktische Behandlung mit FVIII und/oder Bypass Medikamenten müssen vor dem Einschluss in die Studie abgesetzt werden).
Inclusion/Exclusion Criteria
(Datenquelle: WHO)
Inclusion Criteria:
- As per investigator's judgement, a willingness and ability to comply with scheduled
visits, treatment plans, laboratory tests, and other study procedures, including the
patient-reported outcome (PRO) questionnaires and bleed diaries through the use of an
electronic device or paper
- Aged 12 years or older at the time of informed consent
- Diagnosis of congenital hemophilia A with persistent inhibitors against FVIII
- Documented treatment with bypassing agents or FVIII concentrates in the last 6 months
(on-demand or prophylaxis). Prophylaxis needs to be discontinued the latest by a day
before starting emicizumab
- Adequate hematologic, hepatic, and renal function
- For women of childbearing potential: agreement to remain abstinent (refrain from
heterosexual intercourse) or use a highly effective contraceptive method with a
failure rate of <1% per year during the treatment period and for at least five
elimination half-lives (24 weeks) after the last dose of emicizumab
Exclusion Criteria:
- Inherited or acquired bleeding disorder other than hemophilia A
- Ongoing (or plan to receive during the study) immune tolerance induction (ITI) therapy
(prophylaxis regimens with FVIII and/or bypassing agents must be discontinued prior to
enrollment). Patients receiving ITI therapy will be eligible following the completion
of a 72-hour washout period prior to the first emicizumab administration
- History of illicit drug or alcohol abuse within 12 months prior to screening, as per
the investigator's judgment
- High risk for thrombotic microangiopathy (TMA) (e.g., have a previous medical or
family history of TMA), as per the investigator's judgment
- Previous (in the past 12 months) or current treatment for thromboembolic disease (with
the exception of previous catheter-associated thrombosis for which antithrombotic
treatment is not currently ongoing) or current signs of thromboembolic disease
- Other conditions (e.g., certain autoimmune diseases) that may increase the risk of
bleeding or thrombosis
- History of clinically significant hypersensitivity reaction associated with monoclonal
antibody therapies or components of the emicizumab injection
- Known human immunodeficiency virus (HIV) infection with CD4 count <200 cells/µL within
6 months prior to screening
- Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at enrollment or
planned use during the study, with the exception of antiretroviral therapy
- Concurrent disease, treatment, or abnormality in clinical laboratory tests that could
interfere with the conduct of the study or that would, in the opinion of the
investigator or Sponsor, preclude the patient's safe participation in and completion
of the study or interpretation of the study results
- Receipt of: Emicizumab in a prior investigational study; An investigational drug to
treat or reduce the risk of hemophilic bleeds within five half-lives of last drug
administration; A non-hemophilia-related investigational drug within last 30 days or
five half-lives, whichever is shorter; or, Any concurrent investigational drug.
- Pregnancy or lactation, or intent to become pregnant during the study
- Positive serum pregnancy test result within 7 days prior to initiation of emicizumab
(females only)
-
Weitere Informationen zur Studie
Datum der Studienregistrierung
15.06.2017
Einschluss der ersten teilnehmenden Person
05.09.2017
Rekrutierungsstatus
Completed
Wissenschaftlicher Titel
(Datenquelle: WHO)
A Single-Arm, Multicenter Phase IIIB Clinical Trial to Evaluate the Safety and Tolerability of Prophylactic Emicizumab in Hemophilia A Patients With Inhibitors
Studientyp
(Datenquelle: WHO)
Interventional
Design der Studie
(Datenquelle: WHO)
Allocation: N/A. Intervention model: Single Group Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: None (Open Label).
Phase
(Datenquelle: WHO)
Phase 3
Primäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Incidence and severity of all adverse events (AEs) including thromboembolic events, microangiopathic hemolytic anemia or TMA (e.g. hemolytic uremic syndrome), systemic hypersensitivity, anaphylaxis, and anaphylactoid events
Sekundäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Area under the plasma drug concentration-time curve (AUC) of emicizumab;Volume of distribution of emicizumab;Clearance of emicizumab;Ctrough of emicizumab;Incidence and clinical significance of anti-emicizumab antibodies;Participant preference for the emicizumab regimen compared with the previous regimen, as measured by the EmiPref questionnaire;EuroQoL Five-Dimension-Five Levels Questionnaire (EQ-5D-5L);Hemophilia Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) (12-17 y);Hemophilia Adult Quality of Life Questionnaire (Haem-A-QoL) (>= 18 y);Numbers of bleeds over time
Kontakt für Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Ergebnisse der Studie
(Datenquelle: WHO)
Zusammenfassung der Ergebnisse
noch keine Angaben verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
noch keine Angaben verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
noch keine Angaben verfügbar
Studiendurchführungsorte
Durchführungsorte in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Bern
Durchführungsländer
(Datenquelle: WHO)
Australia, Belgium, Brazil, Canada, Colombia, Denmark, Finland, Germany, Guatemala, Hungary, India, Israel, Italy, Mexico, Netherlands, Panama, Poland, Portugal, Romania, Russian Federation, Saudi Arabia, Spain, Sweden, Switzerland, United Kingdom
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Clinical Trials
+41617154391
switzerland.clinical-research@roche.com
Kontakt für allgemeine Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Clinical Trials
Hoffmann-La Roche
Kontakt für wissenschaftliche Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Clinical Trials
Hoffmann-La Roche
Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Kantonale
Ethikkommission Bern
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
28.11.2017
Weitere Studienidentifikationsnummern
Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID)
(Datenquelle: BASEC)
2017-01510
Secondary ID (Datenquelle: WHO)
2016-004366-25
MO39129
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