Zusammenfassende Beschreibung der Studie (Datenquelle: BASEC)
Diese Studie umfasst eine Voruntersuchungsphase, eine Behandlungsphase, einen Besuchstermin bei Behandlungsende, einen Besuchstermin zur sicherheitsbezogenen Nachbeobachtung nach 30 Tagen und eine Langzeit-Nachbeobachtungsphase.
Der Patient kann DAY101 solange erhalten, wie sich die Krebserkrankung nicht verschlechtert, keine medizinisch unvertretbaren Nebenwirkungen auftreten und der zuständige Prüfarzt der Ansicht ist, dass der Gesundheitszustand eine Teilnahme an dieser Studie zulässt.
Die geschätzte Gesamtdauer dieser Studie wird für die einzelnen Teilnehmer voraussichtlich mindestens 2 Jahre betragen. Die Studie endet für alle Teilnehmer, wenn der zuletzt aufgenommene Patient seine 2-jährige Behandlung abgeschlossen hat.
Es gibt bestimmte Untersuchungen und Maßnahmen, die bei allen Patienten in dieser Studie erforderlich sind. Einige gehören zur Routineversorgung von Krebspatienten, werden jedoch vielleicht häufiger als üblich durchgeführt, da es sich hier um eine klinische Studie handelt. Andere dienen wiederum rein wissenschaftlichen Zwecken.
Damit man an dieser Studie teilnehmen können, muss das Vorliegen eines niedriggradig malignen Glioms bestätigt worden sein. Dies bedeutet, dass die Diagnose auf Zellen beruht, die dem Tumor entnommen wurden.
Untersuchte Krankheiten(Datenquelle: BASEC)
Gehirntumor, pädiatrisches niedriggradig malignes Gliom und und fortgeschrittene solide Tumore
Health conditions
(Datenquelle: WHO)
Low-grade Glioma;Advanced Solid Tumor
Seltene Krankheit
(Datenquelle: BASEC)
Nein
Untersuchte Intervention (z.B. Medikament, Therapie, Kampagne)
(Datenquelle: BASEC)
DAY101 in Tablettenform
Interventions
(Datenquelle: WHO)
Drug: DAY101
Kriterien zur Teilnahme an der Studie
(Datenquelle: BASEC)
Patienten im Alter von 6 Monaten bis 25 Jahren mit einem rezidivierenden oder progredienten LGG mit dokumentierter bekannter aktivierender BRAF-Alteration, die mithilfe molekularer Assays, wie sie routinemäßig in CLIA- oder anderen entsprechend zertifizierten Laboren durchgeführt werden, nachgewiesen wurde
Bestätigung der histopathologischen Diagnose eines LGG, d. h. entweder der ursprünglichen Diagnose oder eines Rezidivs/einer Progression
Die Patienten müssen mindestens eine systemische Therapielinie erhalten haben, und für den betreffenden Patienten muss der dokumentierte radiologische Nachweis einer Krankheitsprogression vorliegen.
Ausschlusskriterien
(Datenquelle: BASEC)
Der Tumor des Patienten weist weitere, vorher bekannte aktivierende molekulare Veränderungen auf (z. B. Histon-Mutation, IDH1/2-Mutationen, FGFR-Mutationen oder -Fusionen, MYBL-Alterationen, NF1-Mutationen (somatisch oder in der Keimbahn))
Der Patient weist Symptome einer klinischen Progression ohne radiografisch nachweisbare rezidivierende oder progrediente Erkrankung auf.
Bekannte oder Verdachtsdiagnose einer Neurofibromatose Typ 1 (NF-1) mittels Gentest oder nach aktuellen Diagnosekriterien
Inclusion/Exclusion Criteria
(Datenquelle: WHO)
Gender: All
Maximum age: 25 Years
Minimum age: 6 Months
Inclusion Criteria:
- Age 6 months to 25 years with:
1. Arms 1 & 2: a relapsed or progressive LGG with documented known activating BRAF
alteration
2. Arm 3: locally advanced or metastatic solid tumor with documented known or
expected to be activating RAF fusion
- Confirmation of histopathologic diagnosis of LGG and molecular diagnosis of activating
BRAF alteration
- Must have received at least one line of systemic therapy and have evidence of
radiographic progression
- Must have at least 1 measurable lesion as defined by RANO (Arms 1 & 2) or RECIST v1.1
(Arm 3) criteria
Exclusion Criteria:
- Patient's tumor has additional previously-known activating molecular alterations
- Patient has symptoms of clinical progression in the absence of radiographic
progression
- Known or suspected diagnosis of neurofibromatosis type 1 (NF-1)
- Other inclusion/exclusion criteria as stipulated by protocol may apply
-
Weitere Informationen zur Studie
Rekrutierungsstatus
Recruiting
Wissenschaftlicher Titel
(Datenquelle: WHO)
FIREFLY-1: A Phase 2, Open-Label, Multicenter Study to Evaluate the Safety and Efficacy of the Oral Pan-RAF Inhibitor DAY101 in Pediatric Patients With RAF-Altered, Recurrent or Progressive Low-Grade Glioma and Advanced Solid Tumors
Studientyp
(Datenquelle: WHO)
Interventional
Design der Studie
(Datenquelle: WHO)
Allocation: Non-Randomized. Intervention model: Single Group Assignment. Primary purpose: Treatment. Masking: None (Open Label).
Phase
(Datenquelle: WHO)
Phase 2
Primäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Arm 1: Overall response rate (ORR) by independent radiology review committee (IRC) based on RANO criteria;Arm 2: Assess the safety and tolerability of DAY101;Arm 3: Overall response rate (ORR) by independent radiology review committee (IRC) based on RECIST v1.1 criteria
Sekundäre Endpunkte
(Datenquelle: WHO)
Relationship between pharmacokinetics (PK) and drug effects;Effect on electrocardiogram (ECG) and QT interval corrected for heart rate by Fridericia's formula (QTcF) prolongation;ORR by Investigator;Evaluate the concordance of prior local laboratory BRAF molecular profiling with a central BRAF alteration assay being evaluated by the Sponsor;Arm 1: Evaluate visual acuity (VA) outcomes compared with baseline;Arms 1 & 2: ORR by IRC and Investigator using RAPNO criteria;Arms 1 & 2: Progression free survival (PFS) using RANO and RAPNO criteria by 1) an IRC and 2) the treating Investigator (RANO only);Arms 1 & 2: Duration of response (DOR) with best overall response of CR or PR using RANO and RAPNO criteria by 1) an IRC and 2) the treating Investigator (RANO only);Arms 1 & 2: Time to response following initiation of DAY101;Arms 1 & 2: Clinical benefit rate based on the proportion of patients with best overall response using RANO or RAPNO criteria;Arms 1 & 3: Assess the safety and tolerability of DAY101;Arm 3: Duration of response (DOR) with best overall response of CR or PR using RECIST v1.1 criteria by 1) an IRC and 2) the treating Investigator;Arm 3: Time to response following initiation of DAY101;Arm 3: Clinical benefit rate based on the proportion of patients with best overall response using RECIST v1.1 criteria
Kontakt für Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Ergebnisse der Studie
(Datenquelle: WHO)
Zusammenfassung der Ergebnisse
noch keine Angaben verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
noch keine Angaben verfügbar
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
noch keine Angaben verfügbar
Studiendurchführungsorte
Durchführungsorte in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Zürich
Durchführungsländer
(Datenquelle: WHO)
Australia, Canada, Denmark, Germany, Israel, Korea, Netherlands, Republic of, Singapore, Switzerland, United Kingdom, United States
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Angaben zur Kontaktperson in der Schweiz
(Datenquelle: BASEC)
Dr. med. Nicolas Gerber
+41 44 266 7455
nicolas.gerber@kispi.uzh.ch
Kontakt für allgemeine Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Day One Biopharmaceuticals;braintumorresearch@childrensnational.org
650-484-0899;202-476-5000
firefly-1@dayonebio.com
Kontakt für wissenschaftliche Auskünfte
(Datenquelle: WHO)
Day One Biopharmaceuticals;braintumorresearch@childrensnational.org
650-484-0899;202-476-5000
firefly-1@dayonebio.com
Bewilligung durch Ethikkommission (Datenquelle: BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Kantonale
Ethikkommission Zürich
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
01.06.2021
Weitere Studienidentifikationsnummern
Studienidentifikationsnummer der Ethikkommission (BASEC-ID)
(Datenquelle: BASEC)
2021-00344
Secondary ID (Datenquelle: WHO)
DAY101-001/PNOC026
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