Descrizione riassuntiva della sperimentazione (Fonte di dati: BASEC)
Le registre TOPP-2 est un registre qui contient des données d'enfants et d'adolescents ayant récemment reçu un diagnostic d'hypertension artérielle pulmonaire provenant du monde entier, qui a pour but d’améliorer la compréhension de l'évolution de la maladie et d'obtenir des résultats à long terme sur l'hypertension artérielle pulmonaire pendant l'enfance. Les patients sont soumis à une évaluation clinique et reçoivent des soins médicaux standards déterminés par les médecins traitants en fonction de leur pratique clinique quotidienne. Le registre TOPP-2 lui-même ne nécessite aucun type de traitement et a été spécialement conçu pour vérifier les objectifs de traitement proposés et identifier les raisons de changements de traitement. Le registre a été planifié et lancé sous la direction scientifique de l’Association for Pediatric Pulmonary Hypertension (PePH) et est géré indépendamment des sponsors financiers. Le premier patient a été inscrit à l'automne 2015 et l'admission se poursuivra jusqu'à la fermeture du registre, le 31 décembre 2021. Il est prévu qu'environ 440 patients seront inscrits d’ici à la fermeture du registre.
Malattie studiate(Fonte di dati: BASEC)
Hypertension artérielle pulmonaire
Health conditions
(Fonte di dati: WHO)
Hypertension, Pulmonary
Malattia rara
(Fonte di dati: BASEC)
No
Interventi esaminati (p. es. medicamento, terapia, campagna)
(Fonte di dati: BASEC)
Aucune
Criteri per la partecipazione alla sperimentazione
(Fonte di dati: BASEC)
• Le patient doit être un patient incident, c.-à-d. l'hypertension artérielle pulmonaire a été récemment diagnostiquée
• Âge au moment du diagnostic: ≥ 3 mois et <18 ans
• L'hypertension artérielle pulmonaire doit avoir été diagnostiquée par cathétérisme cardiaque
Criteri di esclusione
(Fonte di dati: BASEC)
Patients du groupe 2 selon la classification clinique de NICE révisée
Inclusion/Exclusion Criteria
(Fonte di dati: WHO)
Inclusion Criteria:
- Patient must be an incident patient, i.e.newly diagnosed with PH
- Age at time of diagnosis is at least 3 months and less than 18 years
- Patients must present with PH belonging to one of the following categories
- Group 1 according to updated Nice clinical classification
- Group 3 according to updated Nice clinical classification
- Group 4 according to updated Nice clinical classification
- Group 5 according to updated Nice clinical classification
- PH confirmed by heart catheterisation (HC)
- At HC, the patient must present with mean pulmonary arterial pressure (PAP) of at
least 25 mmHg at rest, a pulmonary vascular resistance index (PVRi) equal to or below
3 Wood units*m^2 and mean pulmonary arterial wedge pressure (PAWP) below or equal to
15 mmHg
- In case of congenital heart disease (CHD) patients who had undergone palliative
procedure or repair to close systemic to pulmonary shunt, the diagnosis of PH must
have been confirmed by HC at least 6 months after surgery/palliative procedure took
place
- For patients with PAH-CHD open shunt, only those considered not operable due to
advanced pulmonary vascular disease are eligible
- Patients to be included into the registry, and/or their legal guardians, must give
informed consent. Where applicable patients will be asked for their written assent
- Participating sites must agree to adhere to the recommendations of the WSPH 2015 Nice,
Pediatric Taskforce.
Exclusion Criteria:
- Patients belonging to Group 2 according to updated Nice clinical classification
-
Altre informazioni sulla sperimentazione
Data di registrazione della sperimentazione
10 nov 2015
Inserimento del primo partecipante
1 ago 2015
Stato di reclutamento
Recruiting
Titolo scientifico
(Fonte di dati: WHO)
Tracking Outcomes and Practice in Pediatric Pulmonary Hypertension
Tipo di sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Observational [Patient Registry]
Fase
(Fonte di dati: WHO)
Phase 2
Punti finali primari
(Fonte di dati: WHO)
Death;Transplantation;Adverse events
Punti finali secondari
(Fonte di dati: WHO)
Increase in N-terminal-proBNP (NT-proBNP);Increase in Brain Natriuretic Peptide (BNP);Worsening of echocardiographic parameters (ECHO);Decline in Panama functional class;Decline in WHO functional class;Reasons for treatment change;Escalation of treatment;Switch in treatment;Type of treatment;Decline in 6-minute walk test (6MWT);Time to clinical worsening;Potts shunt;Atrial septostomy;Use/initiation of i.v./s.c. prostanoids;Hospitalisation related to pulmonary arterial hypertension (PAH)
Contatto per informazioni
(Fonte di dati: WHO)
Please refer to primary and secondary sponsors
Risultati della sperimentazione
(Fonte di dati: WHO)
Sintesi dei risultati
ancora nessuna informazione disponibile
Collegamento ai risultati nel registro primario
ancora nessuna informazione disponibile
Informazioni sulla disponibilità dei dati dei singoli partecipanti
ancora nessuna informazione disponibile
Siti di esecuzione della sperimentazione
Siti di esecuzione in Svizzera
(Fonte di dati: BASEC)
Ginevra, Zurigo
Paesi di esecuzione
(Fonte di dati: WHO)
Australia, Brazil, Canada, China, Colombia, France, Germany, Hungary, Israel, Italy, Japan, Mexico, Netherlands, Poland, Saudi Arabia, Sweden, Switzerland, United States
Contatto per maggiori informazioni sulla sperimentazione
Dati della persona di contatto in Svizzera
(Fonte di dati: BASEC)
Bernhard Simonetti
+ 41 (0)41 379 7970
Contatto per informazioni generali
(Fonte di dati: WHO)
Dunbar Ivy, Prof;Fabrizio Canonaco, Dr
Association for Pediatric Pulmonary Hypertension
fabrizio.canonaco@peph-association.org
Contatto per informazioni scientifiche
(Fonte di dati: WHO)
Dunbar Ivy, Prof;Fabrizio Canonaco, Dr
Association for Pediatric Pulmonary Hypertension
fabrizio.canonaco@peph-association.org
Altri numeri di identificazione delle sperimentazioni
Secondary ID (Fonte di dati: WHO)
TOPP-2
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